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ITP-PAQ：精准洞察原发免疫性血小板减少症患者生活质量的密钥

一、引言

1.1研究背景与意义

原发性免疫性血小板减少症（ImmuneThrombocytopenia，ITP）作为一种常见的自身免疫性疾病，主要表现为血小板数量减少，导致易出血、皮肤淤血、瘀斑等症状。ITP全球年发病率约为（2-10）/10万，在亚洲地区发病率也较为可观。虽然目前ITP的主要治疗手段，如免疫调节疗法和免疫抑制疗法等，使患者的治愈率不断提高，但血小板减少的情况难以完全解决，致使一些患者需长期使用药物维持。

ITP不仅对患者的生理健康造成影响，还对其生活和心理产生不同程度的负面影响。长期的疾病困扰和治疗过程，可能导致患者出现焦虑、抑郁等心理问题，影响其日常活动、社交生活和工作学习能力。据相关研究表明，ITP患者在生活质量各个方面的得分均较低，其中以日常活动、疼痛和社交功能受影响最为显著。因此，评估ITP患者的生活质量（QualityofLife，QoL）意义重大。

全面评估ITP患者生活质量，有助于深入了解患者的病情状况，掌握其心理、社会和生理状况等方面，避免漏诊和误诊。通过生活质量评估，可以发现患者在哪些方面存在困扰，从而为临床医师制定更科学的治疗方案和护理措施提供指导，提高治疗的针对性和有效性，最终改善患者的生活质量，减轻患者和社会的负担。

目前，已有多种生活质量评估工具应用于ITP患者，如SF-36、WHOQOL-BREF等，但这些工具并非专门针对ITP患者设计，可能无法全面、准确地反映ITP患者的生活质量状况。而ITP-PAQ（ITP-specificPatient-ReportedOutcomesQuestionnaire）是专门为ITP患者开发的生活质量评估工具，能够更具针对性地评价ITP患者的生活质量，为临床治疗和护理提供更有价值的信息。

1.2研究目的与创新点

本研究旨在运用ITP-PAQ这一特异性评价工具，全面评估ITP患者的生活质量，并深入分析影响其生活质量的相关因素，从而为临床医师提供更深入的了解，制定更有效的治疗方案和护理措施，以改善患者的生活质量，帮助患者更好地控制疾病。

本研究的创新点主要体现在研究方法和视角上。在方法上，选用专门为ITP患者设计的ITP-PAQ量表进行生活质量评估，相较于以往研究中使用的通用型生活质量评估工具，能够更精准地反映ITP患者的生活质量特点及问题，为后续的分析和干预提供更具针对性的数据支持。在视角上，不仅关注患者的生理健康和治疗效果，更将重点放在患者的主观体验和生活质量上，从多维度综合分析影响ITP患者生活质量的因素，为ITP的临床治疗和护理提供了新的思考方向和实践依据。

二、ITP与生活质量评估概述

2.1ITP疾病基础

原发性免疫性血小板减少症（ImmuneThrombocytopenia，ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，也是临床较为常见的血小板减少性疾病。其发病机制主要是由于患者体内免疫系统功能紊乱，产生抗血小板自身抗体，这些抗体与血小板表面的抗原结合，导致血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏，同时骨髓巨核细胞产生血小板的功能也受到抑制，从而引起血小板数量减少，导致机体出现出血倾向。

ITP的诊断主要依据患者的临床表现、血常规检查、骨髓象检查以及排除其他继发性血小板减少症等。其中，临床表现主要为皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等，严重者可出现内脏出血，如消化道出血、颅内出血等。血常规检查显示血小板计数减少，通常低于100×109/L，但红细胞和白细胞计数一般正常。骨髓象检查可见巨核细胞数量正常或增多，但有成熟障碍。

ITP根据病程可分为新诊断ITP、持续性ITP和慢性ITP。新诊断ITP指确诊后3个月以内的患者；持续性ITP指确诊后3-12个月血小板持续减少的患者；慢性ITP指确诊后12个月以上血小板持续减少的患者。

目前，ITP的治疗方法多样，主要目的是控制出血症状，提高血小板计数，改善患者的生活质量。一线治疗药物包括糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白。糖皮质激素如泼尼松，通过抑制免疫系统，减少血小板抗体的产生，从而提高血小板计数。静脉注射免疫球蛋白则是通过封闭巨噬细胞的Fc受体，抑制其对血小板的破坏，快速提升血小板数量，适用于病情严重或急需提升血小板计数的患者。

对于一线治疗无效或依赖的患者，可采用二线治疗方法，如脾切除术、促血小板生成药物和其他免疫抑制剂等。脾切除术通过切除脾脏，减少血小板的破坏场所，从而提高血小板计数，但该方法存在一定的手术风险和术后并发症。促血小板生成药物如