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面向基因治疗的产业链数字化协同管理方案1

面向基因治疗的产业链数字化协同管理方案

摘要

基因治疗作为生物医药领域的前沿技术，正经历从实验室研究向临床应用转化的

关键阶段。然而，当前基因治疗产业链存在信息孤岛、协同效率低下、质量追溯困难等

系统性问题。本报告提出了一套面向基因治疗全产业链的数字化协同管理方案，通过构

建基于区块链、物联网、人工智能等技术的数字化平台，实现从研发、生产到临床应用

的全流程协同管理。方案设计了”一平台、三体系、五模块”的总体架构，包括数据标准

化体系、安全可信体系和智能决策体系，覆盖研发协同、生产管控、临床管理、供应链

追溯和监管合规五大核心模块。通过在典型基因治疗企业的试点应用，预计可将研发周

期缩短25%，生产效率提升30%，质量追溯响应时间从72小时缩短至2小时以内。本

方案的实施将为基因治疗产业的高质量发展提供系统性解决方案，对推动我国生物医

药产业数字化转型具有重要意义。

引言与背景

1.1基因治疗产业发展现状

基因治疗是指通过修改人类基因来治疗或预防疾病的治疗方法，包括基因替代、基

因编辑、基因沉默等多种技术路径。根据全球基因治疗市场报告显示，2022年全球基因

治疗市场规模达到135亿美元，预计2027年将增长至398亿美元，年复合增长率高达

24.2%。我国基因治疗产业起步较晚但发展迅速，截至2023年6月，国家药品监督管理

局已批准超过500项基因治疗临床试验，涉及遗传病、肿瘤、罕见病等多个治疗领域。

基因治疗产业链具有技术密集、环节多、周期长、监管严等特点。上游包括基因测

序、载体设计、细胞培养等研发环节；中游涉及质粒生产、病毒包装、制剂制备等制造

环节；下游则涵盖临床试验、上市审批、商业化应用等环节。每个环节都产生大量异构

数据，包括基因组数据、生产工艺参数、临床疗效数据等，这些数据的有效管理和协同

利用对产业发展至关重要。

1.2数字化转型的迫切需求

当前基因治疗产业面临三大数字化挑战：一是数据标准不统一，各企业、机构采用

不同的数据格式和存储方式，导致信息难以共享；二是协同效率低下，研发、生产、临

床等环节脱节，造成资源浪费和周期延长；三是质量追溯困难，传统记录方式难以满足

基因治疗产品全生命周期追溯的监管要求。

国家”十四五”生物经济发展规划明确提出要”推动生物技术与信息技术融合创新”，

建设”生物经济大数据平台”。工业和信息化部发布的《生物医药产业数字化转型指南》

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也强调要”构建覆盖全产业链的数字化协同体系”。在此背景下，开展基因治疗产业链数

字化协同管理研究，既是响应国家战略的需要，也是解决产业痛点的迫切需求。

1.3研究意义与价值

本方案的研究意义体现在三个层面：在理论层面，将探索生物医药产业链数字化协

同的新模式，丰富产业数字化理论体系；在技术层面，将构建适用于基因治疗特点的数

字化平台架构，突破关键技术瓶颈；在应用层面，将为行业提供可落地的解决方案，推

动产业高质量发展。

据测算，数字化协同管理方案全面实施后，可使我国基因治疗产业整体效率提升

20%以上，研发成本降低15%20%，产品上市周期缩短612个月，对提升我国基因治疗

产业国际竞争力具有战略意义。同时，通过建立标准化、透明化的管理体系，将有效降

低医疗安全风险，保障患者用药权益。

研究概述

2.1研究目标与范围

本研究的总体目标是构建一套完整的基因治疗产业链数字化协同管理解决方案，实

现全产业链数据互联互通、业务高效协同、质量全程可控。具体目标包括：建立基因治

疗数据标准体系，开发产业链协同管理平台，形成数字化协同应用范式，制定行业推广

实施指南。

研究范围涵盖基因治疗从靶点发现到临床应用的全产业链环节，重点聚焦三大领

域：研发环节的多中心协同、生产环节的智能管控、临床环节的数据整合。研究将选取

35家代表性基因治疗企业作为试点单位，验证方案的有效性和可行性。

2.2研究内容与框架

研究内容主要包括五个方面：一是基因治疗产业链数字化需求分析，明确各环节数

字化转型需求；二是数字化协同管理平台设计，包括架构设计、功能模块设计等；三是

关键技术攻关，解决数据安全、智能分析等技术难题；四是标准