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医学志愿者知情同意书

您即将参与的“新型小分子靶向药物（代号XY-2023）治疗中重度特应性皮炎的II期临床研究”（以下简称“本研究”），是一项由XX医科大学附属医院牵头，经国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准（批件号：2023L0123）、医院伦理委员会（伦理批号：2023伦审第056号）审查通过的科学研究。为保障您的权益，请您仔细阅读以下内容，充分理解后自主决定是否参与。

一、研究背景与目的

特应性皮炎（AD）是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，全球成人患病率约2%-10%，我国流行病学调查显示18岁以上人群患病率达7.3%。现有治疗手段（如外用激素、传统免疫抑制剂、生物制剂）存在疗效不足、长期使用安全性风险或经济负担过重等问题。本研究涉及的XY-2023是具有自主知识产权的新型口服小分子药物，通过选择性抑制JAK3/STAT6信号通路发挥抗炎作用。临床前研究（包括大鼠、食蟹猴毒理学试验及健康志愿者I期研究）显示其在10-40mg剂量范围内耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT），且6例中重度AD患者的探索性试验（开放标签）显示，治疗4周后EASI评分（湿疹面积及严重程度指数）平均下降42%。

本研究的主要目的是评估XY-2023（20mg、30mg剂量）对比安慰剂治疗中重度AD的有效性（以第12周EASI-75应答率为主要终点）；次要目的包括评估安全性（不良事件发生率、实验室指标变化）、药代动力学特征（血药浓度-时间曲线）及患者报告结局（如DLQI量表评分，皮肤病生活质量指数）。

二、研究内容与具体步骤

本研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究，计划入组240例受试者（XX医科大学附属医院作为主要中心，入组80例）。所有受试者需通过筛选期（研究第-28天至第-1天）评估后，以1:1:1比例随机分配至20mg组、30mg组或安慰剂组。

1.筛选期（约28天）

-签署本知情同意书后，您需完成以下检查：

-病史采集（包括AD病程、既往治疗史、过敏史、合并症）；

-体格检查（身高、体重、生命体征）；

-皮肤科专科检查（评估EASI评分、SCORAD评分、皮损面积占体表面积百分比）；

-实验室检测：血常规、尿常规、血生化（肝肾功能、血糖、血脂）、凝血功能、感染四项（乙肝、丙肝、HIV、梅毒）、血清总IgE、嗜酸性粒细胞计数；

-心电图（12导联）；

-妊娠试验（女性受试者需确认非妊娠状态）；

-填写DLQI量表、NRS疼痛评分（0-10分）、睡眠质量问卷（PSQI）。

若上述检查结果符合入组标准（如年龄18-65岁、AD病程≥1年、EASI评分≥16、SCORAD≥40、过去4周未使用系统性免疫抑制剂或生物制剂）且无排除标准（如严重肝肾功能不全、恶性肿瘤病史、妊娠/哺乳期），您将进入导入期。

2.导入期（研究第0天）

-停止使用所有系统性AD治疗药物（包括口服激素、环孢素、生物制剂），仅允许使用基础保湿剂及低效外用激素（如1%氢化可的松乳膏）控制急性症状；

-签署随机分配表，获取研究药物（外观、包装与安慰剂一致，您与研究医生均不知晓具体分组）；

-接受用药指导（每日晨起空腹口服1片，20mg组为XY-2023片20mg，30mg组为30mg，安慰剂组为淀粉片）；

-发放用药日记卡（记录每日服药时间、漏服情况、自觉症状变化）。

3.治疗期（研究第1天至第84天）

-第14天、28天、56天、84天需返回研究中心：

-复查EASI评分、SCORAD评分；

-实验室检测（血常规、血生化、嗜酸性粒细胞计数）；

-收集用药日记卡，评估依从性（要求服药率≥80%）；

-记录不良事件（如皮肤干燥、瘙痒加重、头痛、恶心等）；

-填写DLQI、NRS、PSQI问卷；

-第28天、84天增加24小时血药浓度采样（于服药前及服药后1h、2h、4h、8h、12h、24h各采集静脉血5ml）。

4.随访期（研究第91天）

-停药7天后复查：

-EASI评分、SCORAD评分；

-血常规、血生化；

-记录停药后症状反跳情况及不良事件；

-回收剩余药物，统计实际用药量。

三、参与研究的风险与不适

参与本研究可能面临以下风险，我们已制定相应应对措施：

1.药物相关风险

-常见轻度反应（发生率≥10%）：根据I期研究数据，可能出现口干（15%）、轻度头痛（12%）、便秘（10%），通常于用药1周内出现，持续3-5天可自行缓解，必要时可给予对症处理（如口服补液、缓泻