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儿童再生障碍性贫血救治中心建设与管理指南

儿童再生障碍性贫血（简称儿童再障）是儿童血液系统难治性疾病，以骨髓造血功能衰竭、全血细胞减少为主要特征，具有起病急、进展快、并发症风险高等特点。儿童群体因生长发育阶段特殊、免疫功能尚未完善、器官功能储备有限，其救治需求与成人存在显著差异。建立规范化、专业化的儿童再障救治中心，是提升患儿生存率、改善长期生存质量的核心保障。以下从建设标准、人员配置、诊疗规范、长期管理及质量控制五大维度，系统阐述儿童再障救治中心的核心要求。

一、建设标准：聚焦儿童特异性需求的硬件配置

儿童再障救治中心需满足“专科化、精准化、安全性”三大原则，硬件设施需针对儿童生理特点与治疗需求设计，重点涵盖诊疗区域、检验检测平台及支持保障系统。

（一）诊疗区域设置

1.专科病房：需独立设置儿科血液病房，床位数根据服务辐射范围确定（建议10-20张），每间病房面积不小于15㎡，配备独立卫浴及空气消毒设备。需设置2-4间层流病房（百级或千级），用于极重型再障（VSAA）患儿的隔离治疗；设置单间隔离病房（至少4间），满足粒细胞缺乏（中性粒细胞＜0.5×10?/L）患儿的感染防控需求。病房环境需符合儿童心理特点，墙面可采用低饱和度暖色调装饰，配备适合儿童身高的医疗设备（如输液架、监护仪）及安全防护设施（如床栏、防滑地垫）。

2.治疗操作区：需设置独立的骨髓穿刺室、输血科配血室及静脉治疗中心（PICC维护室）。骨髓穿刺室需配备儿童专用穿刺床（可调节高度）、超声引导设备（用于定位困难患儿）；PICC维护室需配备儿童专用换药车、低龄患儿约束工具（如治疗床固定带）及无菌操作耗材（如小规格敷贴）。

3.重症监护单元（PICU）：需与血液病房连通，配备儿童专用呼吸机、床旁血滤机（CRRT）、心电监护仪（支持婴幼儿参数监测）及体外膜肺氧合（ECMO）备用设备。PICU需设置1-2间隔离舱，用于合并严重感染（如真菌、病毒感染）或移植物抗宿主病（GVHD）患儿的救治。

（二）检验检测平台

1.骨髓形态与病理：需配备光学显微镜（油镜≥4台）、骨髓细胞图像分析系统（支持儿童各阶段造血细胞形态识别）、骨髓活检包埋与切片设备（可处理儿童微小骨髓组织样本）。

2.流式细胞术（FCM）：需配置4色及以上流式细胞仪，支持CD55、CD59（阵发性睡眠性血红蛋白尿症筛查）、HLA-DR（骨髓衰竭相关免疫表型）等抗体检测；儿童样本量小（通常＜2ml），需优化样本处理流程（如减少离心次数、使用小体积管）。

3.分子与遗传学检测：需具备染色体核型分析（分辨率≥550带）、荧光原位杂交（FISH，针对7号染色体单体等异常）、全外显子测序（WES，覆盖范可尼贫血、Diamond-Blackfan贫血等遗传性再障相关基因）及端粒长度检测（qPCR法或流式-FISH法）能力。

4.感染筛查：需建立快速病原学检测平台，包括血培养（儿童专用瓶，采血量1-3ml）、呼吸道病原体多重PCR（覆盖腺病毒、EB病毒等）、真菌G试验/GM试验及T-SPOT.TB检测。

（三）支持保障系统

1.输血科：需设置儿童专用血库，储备辐照红细胞（规格50ml、100ml）、单采血小板（儿童剂量按10ml/kg计算）及冷沉淀（适用于儿童出血）。需配备血液辐照仪（避免输血相关移植物抗宿主病）、血小板振荡保存箱（维持儿童血小板活性）及血型抗体筛查设备（支持儿童血型亚型识别）。

2.药学支持：需设置儿科血液专科药房，配备儿童专用药品（如小规格环孢素口服液、儿童剂型他克莫司）、静脉用药配置中心（PIVAS）及治疗药物监测（TDM）设备（如高效液相色谱仪，用于环孢素、他克莫司血药浓度检测）。

3.信息化系统：需建立儿童再障电子病历系统，整合诊疗、检验、用药及随访数据；配备临床决策支持模块（CDSS），自动提示儿童用药剂量（如ATG按体重计算、环孢素按体表面积调整）及并发症预警（如中性粒细胞＜0.2×10?/L时提示感染风险）。

二、人员配置：多学科协作的专业化团队

儿童再障救治需打破单一学科界限，构建以儿科血液专家为核心，涵盖重症医学、感染控制、营养支持、心理干预及护理的多学科团队（MDT），团队成员需接受儿童专科培训并具备相应资质。

（一）医师团队

1.核心专科医师：需至少配备2名具有5年以上儿童血液专业经验的主治医师，其中1名需具备造血干细胞移植（HSCT）资质。医师需掌握儿童再障分型标准（参照2022年中华医学会儿科学分会血液学组《儿童再生障碍性贫血诊疗规范》），熟悉免疫抑制治疗（IST）药物（如兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白[rh-ATG]、环孢素A[CsA]）的儿童药代动力学特点（如CsA儿童清除率高于成