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2025年生物医药细胞治疗伦理及应用考察试题及答案解析

一、单项选择题（每题1分，共20分。每题只有一个正确答案，请将正确选项字母填入括号内）

1.2024年3月国家卫健委发布的《体细胞临床研究工作指引（试行）》中，对“同情使用”最严格的限制条件是（）

A.适应症必须为罕见病

B.必须完成Ⅲ期临床试验

C.必须获得医院伦理委员会与省级卫健委双重批准

D.必须提交药品注册申请

答案：C

解析：文件第18条明确“同情使用”需机构伦理与省级卫健双重审批，且不得替代注册路径。

2.在CART细胞治疗中，若研究者使用CRISPRCas9敲除PD1基因以提高疗效，该操作在我国现行监管框架下应首先被归类为（）

A.第三类医疗技术

B.基因治疗用生物制品

C.体细胞治疗产品

D.基因编辑安全审查特别管理程序

答案：D

解析：2021年《人类遗传资源管理条例实施细则》第32条将“涉及人类胚胎或生殖系基因编辑”纳入安全审查，体细胞基因编辑虽非生殖系，但临床转化仍需走“基因编辑特别管理程序”前置审批。

3.关于诱导多能干细胞（iPSC）来源的细胞治疗产品，下列哪项伦理原则冲突最为突出（）

A.知情同意与数据共享

B.风险最小化与科学价值最大化

C.捐赠者匿名与后代遗传追踪

D.受试者补偿与社会正义

答案：B

解析：iPSC可无限扩增，科学价值巨大，但因其潜在成瘤性及基因组不稳定性，风险最小化原则要求限制剂量与随访时间，与科学价值最大化存在张力。

4.2025年1月深圳某医院开展“现货型”异体CD19CARNK临床试验，伦理委员会在审查时优先关注的动物实验数据应为（）

A.小鼠急性毒性14天恢复情况

B.恒河猴体内NK细胞扩增峰值

C.免疫重建人源化小鼠GVHD发生率

D.BNDG小鼠异种移植瘤模型中神经毒性评分

答案：D

解析：CD19CART神经毒性已明确，CARNK虽风险降低，但异体NK细胞仍可能分泌IFNγ触发神经炎症，免疫缺陷鼠模型神经毒性为审评关键。

5.我国《干细胞临床研究管理办法（试行）》规定，干细胞临床研究备案后，若实际适应症与备案文件不符，处罚措施中不包括（）

A.撤销备案

B.机构三年内不得新申报

C.主要研究者十年内禁入干细胞领域

D.罚款最高至3000万元

答案：D

解析：现行法规以资格罚为主，未设定高额罚款，3000万元为《药品管理法》对假药罚款上限，不适用于干细胞备案违规。

6.在基因治疗伦理审查中，下列哪项不属于“增强”与“治疗”区分的核心指标（）

A.是否偏离正常生理范围

B.是否针对疾病相关基因

C.是否可遗传至子代

D.是否提升社会竞争力

答案：C

解析：生殖系可遗传性为监管维度，非伦理区分“增强/治疗”的核心；核心在于“偏离正常”与“疾病”界定。

7.关于“细胞治疗产品上市后真实世界研究（RWS）”，下列描述正确的是（）

A.可替代Ⅳ期临床试验

B.无需伦理审查

C.必须重新获得患者知情同意

D.数据可直接用于适应症扩展

答案：A

解析：2024年CDE《细胞治疗真实世界证据指导原则》明确，设计良好的RWS可替代部分Ⅳ期试验，但需伦理备案。

8.在儿科CART试验中，若患儿年龄7岁且父母离异，知情同意书应由（）

A.父亲单方签字

B.母亲单方签字

C.具有抚养权一方签字并公证

D.父母双方及患儿本人（适龄同意）签字

答案：D

解析：《民法典》第35条+GCP，未成年人≥8岁需适龄同意；7岁虽未满8岁，但行业最佳实践仍倡导“双监护+适龄同意”。

9.下列哪项最能体现“伦理比例原则”在细胞治疗定价中的应用（）

A.成本加成法定价

B.价值定价法参考QALY

C.政府谈判统一定价

D.患者自付比例不超过家庭可支配收入40%

答案：D

解析：比例原则要求受益与负担相称，40%可支配收入为WHO灾难性支出阈值，体现负担可接受。

10.2025年4月，上海某企业申报“体内原位编程CART”临床试验，其递送系统采用慢病毒载体，CDE技术审评首要关注（）

A.病毒载体复制复活（RCL）

B.原位编程效率

C.载体整合位点偏好

D.免疫原性预存抗体

答案：A

解析：慢病毒首要风险为复制型病毒复活，体内原位编程放大风险，RCL检测为批放行核心。

11.在双盲细胞治疗试验中，下列哪项操作最可能破坏盲态（）

A.护理人员记录体温

B.受试者出现