基因治疗产品工艺验证技术指南（试行）.docx

基因治疗产品工艺验证技术指南（试行）

1适用范围与术语定义

1.1适用范围

本指南适用于临床试验阶段（确证性临床试验）及商业化生产阶段的各类基因治疗产品生产工艺验证，包括基于病毒载体、非病毒载体的体内基因治疗产品，以及体外基因修饰的细胞类基因治疗产品（含CAR-T、CAR-NK、基因编辑造血干细胞等），为企业开展工艺验证、注册申报及生产过程质量控制提供技术指导。Ⅰ期临床试验阶段的早期工艺可参照本指南开展关键单元操作的验证，根据风险等级适当简化验证要求。

1.2术语定义

1.2.1工艺验证：指有计划、系统性地开展研究，证明生产工艺能够持续稳定地输出符合预定质量标准和关键质量属性的产品，是