基因治疗新技术临床研究备案指引（第一版）.pdfVIP

基因治疗新技术

临床研究备案指引

（第1版）

2026年4月

目录

1前言1

2适用范围1

3总体考虑1

4机构与人员条件2

4.1临床研究发起机构2

4.2临床研究机构2

4.3研究者及研究团队2

5受试物制备和质量控制3

5.1场所、设施设备和人员要求3

5.2原辅材料要求4

5.3受试物制备4

5.4受试物质量控制5

5.5分析方法6

5.6稳定性研究6

5.7质量检验和复核7

6非临床研究7

6.1一般要求7

6.2安全性评价8

6.2.1一般毒理学8

6.2.2免疫原性和免疫毒性9

6.2.3脱靶毒性9

6.2.4安全药理9

6.2.5遗传毒性、生殖毒性与致癌性10

6.2.6其他10

6.3有效性评价10

6.