新型生物制药技术课件.pptVIP

*為天然單鏈RNA，具有過度分子內配對能力，形成複雜的二級和三級結構。新型生物制藥技術第一節核酸藥物及其制藥技術反義核酸（Antisensenucleicacid)和核酶(Ribozyme)RNA干擾(RNAi)藥物核酸藥物的修飾和給藥DNA疫苗(DNAvaccine)技術反義核酸反義RNA分子：可以和目標基因的mRNA互補的一段寡聚核苷酸分子，它影響mRNA正常功能；反義DNA分子：類似於反義RNA分子，可以抑制基因表達的分子；RNA-DNA嵌合分子：經化學修飾的寡聚核苷酸類似物：Oligo反義核酸作用機理與前體RNA結合－干擾RNA剪切和成熟與mRNA結合，封閉核糖體結合位點，影響翻譯與mRNA形成dsRNA，誘導RNaseH對其降解與互補DNA結合，形成DNA-RNA複合物，影響DNA複製特點雙鏈RNA（如siRNA）作用強烈；與核酶連接作用更強。核酶（Ribozyme)核酶不是普通的蛋白質酶，而是一類具催化活性的核酸分子,1980年Cech在嗜熱四膜蟲中首先發現。目前已知具有催化功能的RNA結構可以分為5種髮卡狀核酶錘頭狀核酶Ⅰ型內含子核酶RNase