骨髓纤维化JAK抑制剂的应用.pptxVIP

骨髓纤维化JAK抑制剂的临床应用汇报人：血液科

目录骨髓纤维化诊疗概述JAK-STAT通路与靶向机制JAK抑制剂药物全景临床治疗策略与指南推荐不良反应管理前沿进展与未来方向010203040506

骨髓纤维化诊疗概述01

骨髓纤维化的疾病定义与分型骨髓纤维化（MF）是一种BCL-ABL1阴性的骨髓增殖性肿瘤，以骨髓纤维组织异常增生、正常造血功能衰竭为核心特征原发性骨髓纤维化PMF起病隐匿，中位发病年龄60-70岁真性红细胞增多症后MFPPV-MF由PV（真性红细胞增多症）转化而来原发性血小板增多症后MFPET-MF由ET（原发性血小板增多症）转化而来年发病率0.1-1/10万，男性略高于女性，属于罕见血液肿瘤确诊时分期约49%-74%患者确诊时已处于中危-2或高危阶段，预后较差中位生存期中危-2/高危患者仅2-4年，凸显早期干预的紧迫性

临床表现与预后评估脾脏肿大最突出体征，可致腹胀、早饱、腹痛贫血造血功能衰竭所致，重度需长期输血体质性症状乏力、盗汗、体重减轻、发热、骨痛出血倾向血小板减少相关预后评估体系评估工具核心参数风险分层IPSS年龄、WBC、Hb、外周血原始细胞、全身症状低/中-1/中-2/高危DIPSS基于IPSS的动态评估同上DIPSS-Plus增加输血依赖、血小板减少、不良核型同上转白风险8%-23%转化为急性髓系白血病转化后中位生存期仅约3.6个月

治疗目标与未满足