骨髓增生异常综合征的去甲基化药物治疗.pptxVIP

骨髓增生异常综合征的去甲基化药物治疗汇报人：血液科

目录MDS疾病概述与治疗格局去甲基化药物作用机制阿扎胞苷临床应用地西他滨临床应用两药对比与临床选型联合治疗与指南更新010203040506

MDS疾病概述与治疗格局01

MDS疾病本质与流行病学3-5全人群发病率（/10万人）基准水平20-50老年人群发病率（/10万人）↑显著上升2026版中国指南更名骨髓增生异常肿瘤核心临床问题骨髓无效造血导致贫血、出血、感染等临床症状高风险向AML转化疾病进展为急性髓系白血病的风险显著移植手段受限异基因造血干细胞移植是唯一根治手段，但多数患者不适合疾病本质MDS是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病以无效造血、难治性血细胞减少及向AML高风险转化为特征。是老年人群最常见的恶性血液病，发病率逐年上升。

MDS危险度分层与治疗分组风险组别中位生存期白血病转化风险推荐治疗方案极低危8.8年3%/年支持治疗低危5.3年14%/年支持治疗+免疫调节剂中危3年33%/年去甲基化药物高危1.6年54%/年强化化疗+移植评估极高危0.8年84%/年紧急移植/临床试验治疗分组策略：较低危组以改善血细胞计数、提升生活质量为目标；较高危组以延长生存期为核心，去甲基化药物为非移植首选

去甲基化药物作用机制02

DNA异常甲基化与MDS发病DNA甲基化异常是MDS最常见的表观遗传学变化，在疾病发生发展中起关键