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生物制品药效动力学研究技术指导原则（试行）

1总则

1.1制定目的

为规范生物制品研发阶段药效动力学（Pharmacodynamics,PD）研究的方案设计、实施过程、数据分析与结果报告，为生物制品的临床剂量选择、给药方案优化、适应症获批及上市后变更提供科学依据，保障生物制品的有效性与安全性评估的科学性、可靠性，特制定本指导原则。

1.2适用范围

本指导原则适用于治疗类与预防类生物制品的全生命周期PD研究，覆盖单克隆抗体、双特异性/多特异性抗体、抗体药物偶联物（ADC）、融合蛋白、多肽类生物制品、重组蛋白疫苗、基因治疗产品、细胞治疗产品等类别。特定类别生物制品如有专属PD研究指导原则的，优先适用专属指导原则要求；无专属指导原则的，按照本指导原则通用要求开展研究，可结合产品作用机制特点进行适应性调整。

1.3基本原则

1.3.1靶点相关性原则：所有PD研究设计需围绕产品作用靶点与机制展开，排除非靶点介导的干扰效应，确证PD效应与靶点作用的因果关联。

1.3.2物种适用性原则：非临床PD研究需选择靶点同源性≥80%、信号通路保守性与人体匹配度≥70%的试验物种，无合适天然物种的需采用靶点人源化修饰的动物模型，避免因物种差异导致PD结果失真。

1.3.3量效一致性原则：PD研究需设置覆盖无效应剂量、临界有效剂量、饱和有效剂量、超饱和剂量的梯度剂量组，明确量效关系的线性/非