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生物制品有效性研究技术指导原则（试行）

本指导原则适用于在中国境内申报临床试验、上市注册的治疗用生物制品（含单克隆抗体、重组蛋白药物、抗体偶联药物、免疫细胞治疗产品、基因治疗产品、溶瘤病毒产品）及预防用生物制品（含灭活疫苗、减毒活疫苗、重组蛋白疫苗、病毒载体疫苗、核酸疫苗），不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂、细胞基质/培养基等原材料类生物制品、血液制品中已上市品种的工艺变更补充申请类有效性验证。本指导原则为技术指导性文件，不具有强制性法律约束力，申请人可结合产品特性、适应症特征开展科学论证，若有优于本指导原则要求的研究方法，可在充分证明其科学性、合理性的基础上采用。

一、总则

1.1核心原则

生物制品有效性研究应贯穿产品全生命周期，遵循“科学合理、风险获益优先、适应症特异性、全过程可追溯”的核心原则：一是所有研究数据应真实、可溯源，研究方法经过科学验证，符合现行《药物非临床研究质量管理规范》（GLP）、《药物临床试验质量管理规范》（GCP）要求；二是有效性评价始终以临床获益为核心判断标准，替代终点、生物标志物的应用需以临床获益的相关性为前提；三是不同类型、不同适应症的生物制品应制定针对性的研究方案，不得套用通用研究模板；四是有效性研究应覆盖从临床前靶点验证、临床探索确证到上市后长期有效性随访的全流程，持续评估产品的获益风险比。

1.2全生命周期管理要求

申请人应建立有效性研