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药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(试行)

一、概述与适用范围

为规范药物真实世界研究（RealWorldStudy,RWS）的设计与方案撰写，保障研究质量，提升研究结果的可靠性，为药物研发、注册审批、上市后评价、医保准入等决策提供规范可用的证据，特制定本指导原则（试行）。本原则基于当前国内药物研发监管需求与国际研究共识制定，为申办方、研究者开展药物RWS提供框架性、规范性指导，适用于化学药、生物制品、中药/天然药物等各类药物的真实世界研究活动，涵盖以支持监管决策、临床决策、公共卫生决策为目的的探索性与确证性真实世界研究。本原则不具备强制性法律效力，申办方可根据研究目的、药物特点调整设计，但若研究结果用于支持药品注册等监管决策，需满足本原则提出的核心设计要求与框架规范。

二、研究核心目的与分类

（一）核心目的

药物真实世界研究是基于真实世界数据（RealWorldData,RWD），在真实临床诊疗场景下开展的药物研究，核心目的包括：1.支持新药上市注册，针对罕见病、儿童用药、外科手术用药、紧急使用药物等难以开展传统随机对照试验（RCT）的药物，通过RWS获得确证性证据支持上市；2.支持已上市药物拓展适应症，即老药新用，基于真实临床用药实践获得新适应症的有效性安全性证据；3.确证上市后药物的获益风险比，弥补RCT研究人群入选标准严格、随访时间短、样本量小的局限性，评价