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创新药早期临床研究综述

创新药早期临床研究是新药研发从实验室走向临床应用的核心衔接环节，特指药物完成非临床研究后、进入大规模确证性临床试验前的所有人体研究阶段，主要包含0期、I期、II期临床试验。该阶段核心目标是高效验证药物人体安全性、耐受度、剂量特征、药代/药效动力学规律及初步疗效信号，筛选具备开发价值的候选药物，淘汰风险过高、疗效不佳的品种，大幅降低新药后续研发的时间与资金成本，是把控新药研发成败、控制研发风险的关键关口。相较于成熟药物临床试验，创新药早期研究无成熟参考体系，探索性、风险性、创新性极强，是全球新药研发竞争的核心赛道。

一、早期临床研究核心阶段划分

创新药早期临床研究遵循循序渐进、由浅入深的试验原则，从微量探索到初步疗效验证，各阶段定位清晰、层层递进，适配不同研发阶段的核心诉求。

（一）0期临床试验（探索性临床试验）

0期是新药正式人体试验的前置探索阶段，属于微剂量、小样本、短周期的探索性研究，需提交探索性新药研究申请（探索性IND）后方可开展，目前在抗肿瘤、靶向创新药研发中应用广泛。该阶段受试者规模极小，通常不超过15人，可招募健康志愿者或轻症患者，给药剂量远低于治疗剂量，无治疗目的，仅用于快速获取药物人体暴露特征数据。

其核心价值在于提前甄别候选药物的开发潜力，通过微量给药快速验证药物人体吸收、分布、代谢、排泄特征，对比非临床研究数据差异，提前淘汰成药性差的