浅析中国孤儿药问题治理的政策选择.pdfVIP

总第 565期 管 理 观 察 2Ol5年 1月 第 2期 Management Observel’ 中旬出版 浅析中国 “孤儿药’’问题治理的政策选择 马 瑞 (北京航空航天大学公共管理学院，北京 100191) 摘要：现阶段，我国罕见病的诊断及 孤“儿药”的研发工作仍处在起步阶段。作为世界人 口数量第 一 的社会主义国家，中国更应该积极推动罕见病及 孤“儿药”的治疗和研发，制定实质性的政策法规； 提高国家对于罕见病的预防和治理能力，提高社会认知度，提高医疗卫生水平；着力保护和保障罕见病 患者的人身权利，医疗权利以及社会平等的权益。同时，中国有必要学习发达国家的管理经验，借鉴适 合的政策模型，为我国今后能够更好地在 孤“儿药”的研发领域制定实质性和建设性的政策提供参考。 关键词： “孤儿药” 中国 政策 治理 1．中国 “孤儿药”问题的缘起及其特殊性 ～ 般而言，罕见病主要包括：遗传性疾病、血液系 统癌症、神经系统疾病、感染性疾病、亚急性硬化性脑炎、 所谓 “孤儿药” (OrphanDrugs)，是指用于诊断、 多发性硬化症、罕见癌症、艾滋病及相关疾病等几大类。 治疗、预防罕见病的药品。在学术研究和现实需求的双 一 般的罕见病都是 由于单基因缺陷造成的，所 以孤儿药 重推动下，中国于 2010年在上海召开了中国罕见病定义 多采用一药一个适应症的原则，在研发过程中只要找到 专家研讨会，对中国罕见病定义达成以下共识：忠病率 基因链的缺失部分就可以找到病根。例如：白血病、白 1／50，0000或者新生儿发病率 1／100，0000的疾病可 化病、血友病等。 以称之为罕见病 。按此定义，以中国 14亿人 口为基数， 然 而，在现 实 中， “孤 儿药 ”因使 用人 数少， 再 以WHO组织公认的约 6000种罕见病为计算基数，则中 市场风险高，研发周期长等原因导致 “孤 儿药”的生 国罕见病总患病人数约为：1680万 (最大值)。 当然， 产完全无法满足患者的需求。加之研发和生产成本过 由于同一种疾病在不同的国家和地区有着不同的发病率， 高，问世的孤儿药价格都不菲，没钱买药成为治疗罕见 而且某些疾病的发病率在不断地变化着，因此中国罕见 病最大的障碍。比如，健赞公司的旗舰产 品伊米苷酶 病总的患病人数难 以得到一个准确的数据；但是，迄今 (Imiglucerase)、思而赞 (Cerezyme)现 已成为 I型 为止，1680万的估算数是最为研究者和实践者公认的一 戈谢病的标准治疗药物，每年人均花费约2O万美元甚至 个数字。以此观之，中国有着一个 比例不大，但绝对数 4O万美元，是全球最昂贵的药品之一。此外，在 “孤儿药” 量非常大的罕见病人群体。 的临床研究方面，因为罕见病例本来就少，而且很分散， 我国于2009年初颁布并实施了 《新药注册特殊审批 加上医生对于罕见病的诊断与治疗不熟悉，使得临床病 管理规定》，将罕见病药物纳入到特殊审批的范畴，但 例的收集变得比较困难，导致的结果是：罕见病的临床 是 由于罕见病药物市场需求不稳，研发成本高，企业一 试验周期增长，研发成本增高。如美国 “孤儿药 ”临床 般不会主动选择生产 “孤儿药”。截至 目前，我国在罕 试验期为8年，而非孤儿药仅需5．4年，临床试验期的 见病药物方面的研发成果为零，中国的罕见病患者面临 增长无疑推迟了 “孤儿药”的上市时间，拖延了患者的 着国外高价药物或者无药可用的困难境地 。②作为一个人 康复时间，增加了患者的病痛 。 口大国，罕见病药物市场潜力可谓巨大，中国政府与医 综上所述，以利润为最高原则的市场机制无法有效供 药企业，有必要思考和努