儿童药物临床试验的国内外现状研究.pdfVIP

20 13 ，Vol. 30 ，No. 3 管理研究 儿童药物临床试验的国内外现状研究 王晓玲 ( ， 100045) 首都医科大学附属北京儿童医院 北京 ［ ］ 、 、 ， ， 摘要 由于儿童用药的临床试验难度大 儿童专用剂型 规格缺乏等原因 导致儿童用药缺乏成为世界性问题 在世界各国 。 ， ， 普遍存在 近年来 世界各国政府均从法规层面推进研发企业开展儿童药物研发 儿童药物临床试验成为儿童药物研发的关 。 、 ， 。 键 本文对国内外儿童药物临床试验的进展 面临的问题与挑战等方面予以阐述 以供参考 ［ ］ ; ; 关键词 儿童 临床药物试验 现状研究 ［ ］ Ｒ95 ;Ｒ985 ［ ］ A ［ ］ 2095 － 3593 (2013)03 － 0167 － 04 中图分类号 文献标识码 文章编号 2 由于儿童的生理状况和对药物代谢过程等与成 表 缺乏儿童疗效和安全性数据 ， 。 人不同 因此儿童用药具有特殊性 但是由于儿童 药品 缺乏数据 、 、 【 】 用药的临床试验难度大 儿童专用剂型 规格缺乏等 利巴韦林 儿童用药 未进行该项试验 ， ， ， 丙卡特罗 早产儿 新生儿 乳儿和幼儿服用的安全性尚未确立 慎用 ， 。 ， 原因 导致儿童用药缺乏成为世界性问题 近年来 8 聚乙二醇 国内尚无 岁以下使用本品的安全性研究报道 各国政府均从法规层面推进研发企业开展儿童药物 阿奇霉素 16 岁以下安全性不明 ， 。 研发 儿童药物临床试验成为儿童药物研发的关键 、 现拟对国内外儿童药物临床试验的进展 面临的问 1. 4 Unlicensed 和 Off-label 用药情况 多 ， 。 题与挑战等方面作一阐述 以供参考 Unlicensed 用药是指当市场上没有合适的药物 1 国内儿童用药现状 时用其他制剂替代的， : ; 例如 上市药物再调配 药物 1. 1 用药市场 巨大 ，