[医学]新药研究与评价1.pptVIP

新药临床研究设计与报告 广州市精神病医院 郑洪波 一、 新药临床研究的概念 新药研究的内容包括：临床前研究和临床研究 新药的临床研究包括临床试验和生物等效性试验。现不再使用“临床验证”的概念。各类新药视类别不同进行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验。 二.进行药物临床研究的必要性1. 一种新药疗效如何？是否安全？2.通过临床进一步的研究，验证，改变药物剂量、剂型，要求增加疗效。 三、 新药临床研究的分期 临床研究分四期进行 生物等效性试验不分期，仅适用于化学药品的第四类, 第五类新药,对于可进行生物利用度试验的药品，可以与适宜参比制剂进行生物利用度试验比较研究，以求证生物是否等效。 1、 生物等效试验，随机双盲对照60例。2、 生物利用度比较试验需18~24例。 新药临床的分期1、 Ⅰ期临床试验 观察人体对于新药的耐受程度和药物代谢云动力学，为制定给药方案提供依据。 2、 Ⅱ期临床试验  通过盲法的随机对照对新药的有效性及安全性作出初步评价，推荐临床给药剂量。 3、 Ⅲ期临床试验  扩大的多中心临床试验，遵循随机对照原则，进一步评价有效性、安全性。 4、 Ⅳ期临床试验 新药上市后的监测。 我国新药临床试验分期与要求 分期研究内容 受试者  试验例数与要求 备注 Ⅰ期: 耐受程度 药代动力学 健康20~30例 必要时可纳入病人 Ⅱ期: 随机盲法对照  *病人  *试验 *对照100例 *随机盲法对照设计 Ⅲ期: 扩大的多中心临床试验  *病人 *试验组300例 Ⅳ期:  *上市后监测 *病人 *开放试验2000例 * 某些药物可不做 二.新药临床研究的一般原则1、 符合法规要求 2、 符合科学性  3、 符合道德规范 新药临床研究方案与报告  Ⅰ：新药临床研究方案的制定 一、 新药临床研究方案内容1、 题目 由4部分组成：试验用药，治疗疾病，几类药，第几期的试验，例：“××药×期临床试验方案”。 2.前言（引子） 记述新药研制背景、进行临床试验的原因、试验药物的组分、试验病种、临床前药理毒性简况、国内外临床研究现状、已知对人体的可能性危险性与受益、批准文号、临床研究负责单位及参加单位、试验预期时间等。 3、 试验目的 说明试验需要解决的问题，客观地评价该药对有关病种的有效性和安全性。 4、 试验病种的确定 有关病种的诊断标准。 5、 确定受试者入选和排除标准和病例数 ① 入组标准  ②排除标准  ③淘汰标准 6、 试验设计方法  对照方法（阳性对照、安慰剂对照、自身对照）*平衡对照？*交叉对照？ 入组对象要随机化分组，给出随机化的方法和步骤。 随机、双盲、对照试验是真实性较高的方案。 7、 治疗方法  据同类、有效的原则，确定对照用药，给药途径：剂量、服药时间（疗程）及注意事项。要规定不得加用其它与试验药物同样有效的药物。 8、 观察项目与方法  包括临床评定量表和实验室项目，评定时点。9、 疗效的制定 要采用新药临床研究指导原则中的疗效判断标准。 10．不良反应的观察 *临床评定、*量表评定、*实验室指标。 11.数据处理及统计方法 12.中止试验标准 应在研究方案中说明何种情况下可中止试验及如何处理的原则，统计分析时应考虑中止试验的影响。 新药临床研究方案格式□题目 □前言 □研究单位、研究背景 □药政批文 □研究负责单位、参加单位 □研究目的 □病例选择 □受试对象 □入组标准 □排除标准 □中止和剔除临床试验标准，结束试验的规定 □入选适应症（选择依据） □研究设计  □设计类型  □分组方法： 试验组、对照组、开放组 □随机化方法 □盲法要求：密码的建立、  保存、破盲的规定 □病例数 □药品来源 □对照药选择及理由 □受试药物：来源、规格、 批号、保存条件 □对照药物：来源、规格、 批号、保存条件 □安慰剂：来源、制剂要求