临床疗效及疾病预后研究课件.pptVIP

连续变量样本量计算： σ：为估计的标准差 d：为两组连续变量均值之差 Zα、Zβ和N所示意义同上述计数资料的计算公式 以上公式适用于N≥30时 例如：假设合理膳食可以使干预组的血清胆固醇水平较对照组降低15mg/dl，已知从其他资料获得胆固醇方差为（25mg/dl）2 ，本设计为双侧检验，α水平为0.05、β为0.05，试计算各组样本数。 σ为25，d为15，从表6－1查得Zα为1.96，Zβ为1.64，代入公式： 即每组需观察72例 （4）设立严格的对照 对照组类型 1、 按照对照的性质分类 ①阳性对照（标准对照） ②安慰剂对照 ③空白对照 2、 按照研究设计方案分类 ①自身对照 ②平行设计对照 ③交叉设计对照 ④互相对照 病人 试验组 对照组 有效 无效 有效 无效 图1　平行随机对照试验示意图 随机分组 治疗后随访 判断结果 病人 随机分组 B组2方案 A组2方案 有效 无效 有效 无效 洗脱期 洗脱期 A组1方案 B组1方案 有效 有效 无效 无效 图2　交叉设计试验示意图 （5）随机分组 常用随机分组方法： 简单随机化 区组随机化 分层随机化 例如：将10名研究对象随机分配到甲（实验组）、乙（对照组）两组，先将研究对象编号，然后从随机排列表中任选一行数字，取个位数字后，排列如下： 研究对象编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 随机数字 6 1 5 4 0 7 8 3 9 2 所属组别 甲 乙 乙 甲 甲 乙 甲 乙 乙 甲 简单随机化（simple randomization） 1 A B C 2 A C B 3 B A C 4 B C A 5 C A B 6 C B A 以三种处理为例： 以每一个随机数字对应一个区组排列，如下：随机数字1-6分别代表不同的区组排列，7-9和0 舍弃 区组随机化 分层随机化 分层目的：使某些对结果影响较大的因素在各组中尽可能相等 分层因素选择：根据不同疾病 分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合太多且病人收集有一定困难 分中心随机也可看成是一种分层随机 分层随机化安排：各层做一张随机安排表，病人入选时首先确定属于哪一层，然后根据该层的随机表安排。 分层随机化 例：用某中医手法治疗婴儿呃逆临床试验，按月 龄和性别进行分层随机化 月龄 0-3 4-6 7-9 10-12 性别 男 女 男 女 男 女 男 女 A B A A B B A B A A A B A B A B B A B B B A A A … … … … … … … … B B B A A A B B （6）盲法 指临床试验中，不让受试者、研究者或其他有关工作人员知道受试者接受的是何种处理，从而避免他们的行为或决定干扰实验结果。 据设盲程度不同可分为： 开放试验：不用盲法的试验。如手术治疗与保守治疗的效果评价。 单盲试验：仅有受试者不知道自己接受何种处理的试验。 双盲试验：受试者和研究者均不知道受试者接受的是何种处理的试验。 三盲试验：受试者、研究者和其他有关工作人员均不知道受试者接受的是何种处理的试验。 双盲法的实施 对研究对象盲法随机编码，并同时随机分配； 药物编码分配包装； 准备应急信件和保存盲底文件； 试验终止及数据录入锁定（不能改动）后第一次揭盲分组，如分A,B组； 数据分析和总结报告完成后第二次揭盲处理内容，如指明A为试验组，B为对照组。 （7）明确观察指标和疗效判定标准 观察指标是反映研究因素效应的指标，可以是终点指标如病死率、并发症发生率、致残率、治愈率、存活率、生存质量等；也可以是中间指标如症状、体征的改变、实验室检测指标如血清胆固醇水平、血糖水平等。一般强调用终点指标。 疗效判定标准应明确，采用国内外公认的判断标准。 （8）资料收集与分析 治疗随访 资料分析：定量资料选择均数及t检验或