华金证-券_2018-08-10_基因治疗：医学革命正在到来（上篇·技术）.pdfVIP

2018 年08 月10 日 行业研究●证券研究报告 医药 行业深度分析 基因治疗：医学革命正在到来（上篇·技术） 投资评级 同步大市-B 维持 投资要点 一年行业表现 医药 沪深300  技术进步是基因治疗行业发展最根本的驱动力： （1）转基因技术发展早、更成 23% 18% 熟，是目前基因治疗主流技术，但应用受限。转基因技术是基因治疗发展过程 13% 中最早出现的治疗方法，基本思路即“缺啥补啥”。人工改造的病毒是目前基因 8% 3% 治疗中最常用的载体。病毒载体优化升级则贯穿了整个基因治疗的发展史，感染 -2% -7% 效率更高、安全性更好的病毒载体的使用也是近年基因治疗取得成功的关键动 -12% 因，但病毒载体仍面临病毒毒性和免疫原性、基因插入突变、目的基因表达量难 2017!-08 2017!-12 2018!-04 以控制等诸多亟待解决的难题。此外，“缺啥补啥”的治疗思路天生就限制了转 资料来源：贝格数据 基因技术的应用范围。 （2 ）基因编辑技术更强大，市场前景广阔。基因编辑技 升幅% 1M 3M 12M 术优势明显，有望破除转基因 “缺啥补啥”的困境。但由于专利垄断、新技术发 相对收益 -8.27 -5.29 6.61 明时间短、风险评估不完善等原因，基因编辑技术尚未在临床项目中大面积使用， 绝对收益 -12.45 -19.68 -4.55 因此出现时间更早、技术更成熟的病毒转基因还是目前基因治疗的主流方案。我 分析师 郑巧 们认为基因编辑的应用场景更广、潜力也更大，是未来基因治疗的发展方向，而 SAC 执业证书编号：S0910518070003 此前受到第一代基因编辑技术——ZFN 专利垄断的限制，整个基因编辑行业的 zhengqiao@ 021 发展停滞了多年，随着新一代基因编辑技术（TALEN 和CRISPR）的出现，行 报告联系人 李伟 业的发展速度有望得到大幅提升，从而使基因治疗再上一个台阶。 liwei@