基因诊断基因治疗chapter25.docVIP

第五章 基因治疗的临床思路 基因治疗的临床思路 任何尝试用于转基因治疗的遗传病都必须具备以下这些基本条件： 　　（1）缺陷基因已被分离、定性； 　　（2）已获得基因的cDNA克隆； （3）遗传病危害严重而没有其他治疗方法可以选择； （4）疾病的生化基础比较明确，以确保基因的导入能纠正原有的缺陷而不会产生其他的表型异常； （5）要有适当的靶细胞作为基因导入的对象，在体内这些组织具有相当长的寿命或具有复制（分裂）的潜能。 （6）有体外培养和动物试验等方面的足够资料，以保证其安全、可靠性。 常见疾病的基因治疗策略 遗传性疾病 --隐性遗传病 --用正常基因置换致病基因而达到完全校正 --导入正常基因序列以达到暂时性校正 --显性遗传病 --用正常基因置换致病基因而达到完全校正 --使有害基因失活而达到暂时性校正（如用反义技术、核酶等） --在某些情况下可导入正常基因加以校正（如LDL受体） 肿瘤 --杀伤肿瘤细胞（如利用自杀基因，激活免疫系统及保护正常细胞免受化疗药物的损伤等） --使癌基因失活（反义技术、核酶）或增加抑癌基因的表达 传染病 --杀伤传染源（免疫法、自杀基因） --使传染源失活（反义技术、核酶、核酸陷井） 其它疾病 --导入药物基因（药物释放）如激素、细胞因子 --失活有害基因产物（反义技术、核酶、核酸陷井） --杀伤策略如减少特异细胞群