【课件-循证医学】_疾病治疗证据的分析和评价.ppt

* * 3. 研究结果是否有助于我的病人？(3) 治疗可能得到的益处与可能的害处、费用相比是否值得? 为预防一次事件所需治疗的病人数(NNT) 相对危险减少和绝对危险减少 * 谢 谢 * effectiveness trial * 真实世界的临床研究 * 麝香保心丸真实世界研究 2013年， 麝香保心丸医院注册登记研究启动（真实世界研究），预计5年内登记观察20万患者。 复旦大学附属 华山医院 北京中医药大学附属 东直门医院 “十二五”国家重大新药创制科技重大专项 * 主要研究目的： 临床实际应用麝香保心丸治疗冠心病心绞痛的近期疗效（止痛时间） 临床实际应用麝香保心丸治疗冠心病心绞痛用药后1-3个月疗效（心绞痛发作次数） 临床实际应用麝香保心丸治疗冠心病心绞痛用药后0.5-5年疗效（心脑血管事件、心绞痛发作次数） 临床实际应用麝香保心丸安全性评估 * * 分组 自然分组： 对研究对象不进行事先分组或队列划分，也不影响医院在实际医疗情况下的用药，精确记录在真实条件下，应用麝香保心丸患者的诊断、治疗、疗效和安全性情况 数据调查完成后，根据不同的分析目的，可以将数据自然分成若干组，以便于比较分析。如分析麝香保心丸治疗合并或不合心律失常的冠心病心绞痛的疗效差异等 * * 治疗方案 治疗方法 用药方法：根据麝香保心丸药品说明书中用药方法。 疗程：12周。疗程不满12周的，按照脱落病例处理。 随访（二三级医院）：6个月、1年 随访（社区医院）：6个月、 9个月、每隔3个月随访，随访 3 -5年 合并用药：试验期间所有合并用药均应在合并用药表中详细记录 * * 观察指标 主要疗效指标： 临床实际应用麝香保心丸治疗冠心病心绞痛的近期疗效（止痛时间） 临床实际应用麝香保心丸治疗冠心病心绞痛用药后1-3个月疗效（心绞痛发作次数） 临床实际应用麝香保心丸治疗冠心病心绞痛用药后0.5-5年疗效（心脑血管事件、心绞痛发作次数） 次要疗效指标： 中医症候疗效、临床症状体征变化、总死亡率、患者满意度 * * 麝香保心丸临床实际应用治疗冠心病心绞痛的近期及长期疗效（止痛时间、心脑血管事件、心绞痛发作次数） 麝香保心丸临床实际应用安全性评估 评估麝香保心丸临床实际合并用药并评估相互作用。 评估麝香保心丸临床实际应用过程中不同人群和亚组的临床疗效特征。 研究设计 * * 统计结果 指标 均值±标准差 (例数) 中位数 (最小值，最大值) 西雅图量表 总分（0月） 57.06 ±18.59(8642) 61.00 (17.00,98.00) 西雅图量表 总分（3月） 71.99 ±13.09(8642) 73.00 (3.00,100.00) 西雅图量表 总分差值（3月-0月） 14.93 ±18.78(8642) 11.00 (-74.00,81.00) 临床观察三个月后，西雅图量表总分对比： * 对患者经过3个月的临床观察，其西雅图量表平均总分从观察前的57.06分提升到71.99分，显著提升了26%（14.93分），六个月心绞痛发作次数逐月递减。患者的生活质量、机体功能状态均有显著改善。 临床观察六个月，心绞痛发作情况对比： * * * * * 使用“替代终点”的危险性 治疗 疾病 替代终点 硬终点 英(氟)卡胺 心梗后频发室早 减少室性早搏 猝死↑ 短效硝苯地平 原发性高血压 有效降压 心梗增多 * 识别系统误差：随访的完整性 失访的含义及解释 如何判定失访对结果评定的影响 失访资料的处理 ITT分析 PP分析 随机分组结果 A治疗 B治疗 实际依从情况 未完成A治疗 或改为B治疗 完成A治疗 完成B治疗 未完成B治疗 或改为A治疗 ① ② ③ ④ 失访和不依从的处理 ITT 分析 （1+2～3+4） PP 分析 （2+3） 两组患者的2年随访结果 随访2年结果 随机服药组 随机手术组 实际手术 实际服药 实际手术 实际服药 存 活 48 296 354 20 死 亡 2 27 15 6 合 计 50 323 369 26 用两种分析方法计算的2年病死率 分 析 方 法 服 药 手 术 卡 方 P 值 ITT 分析 29/373 (7.8%) 21/395 (5.3%) 1.9 0.17 PP 分析 27/323 (8.4%) 15/369 (4.1%) 5.6 0.018 * 研究结果的临床意义：拒绝缺乏临床意义的试验结果 相对危险度（RR） 相对危险度的减少（RRR） 绝对危险度（AR）和绝对危险度减少（ARR） 需要治疗的病人数（NNT） * 证据评估的第二步：识别随机误差 随机误差：抽样误差，机遇 随机误差可以产生于临