医药生物行业市场前景及投资研究报告：小核酸药物技术发展现状与趋势，引领未来.pdfVIP

2020年10月19日 物 生 药 医 投资评级:增持(维持) 小核酸药物—引领未来,机遇已现 小核酸药物技术发展现状与趋势 最近一年行业指数走势 投资要点：  小核酸药物更容易产生平台化效应 不管是小分子化药，还是大分子单抗，它们结合靶点蛋白的分子都基于 三维空间上构象的契合，这就会导致药物的筛选过程是高度非标准化 的，有时候甚至会带有偶然的运气成分。小核酸药物的开发则完全不同， 告 报 究 研 券 证 原则上只需要针对小核酸药物的基因开发合适的序列，就可以开发成为 新的药物。这一设计过程避免了研发过程中的盲目性，一旦确定了小核 酸药物的靶标序列后，其筛选流程相对较快，耗时明显更短，而且小核 酸药物的生物特异性也是非常高的。 原则上，给定任何一条靶序列，都可以立即给出对应的小核酸序列，因 此小核酸药物更具有可复制性。除此之外，由于核酸药物无论是化学修 饰还是递送系统都具有平台性，在这两方面有技术优势的公司也更容易 告 报 题 专 业 行 产生平台效应。这也是为何目前上市的小核酸药物主要集中在Ionis、 Alnylam、Sarepta等具有递送和修饰技术平台的手中。拥有技术平台的 相关报告 公司更容易在这一赛道胜出。 1 《上篇-未来已来，基因治疗根基稳固:拥 抱生物医药第三次革命（上）》 2020-10-13  小核酸药物已开始迈向更广阔适应症领域 2《大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科 如果调节低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的小核酸药物Inclisiran顺利获 植入医疗器械专题报告》2020-09-23 批，将标志着小核酸药物进入市场潜力巨大。但对安全性要求更高的慢 3《骨科手术机器人迎来发展大时代:医疗机 病领域，这也预示着今后对于递送系统的安全性会有更高的要求，因为 器人行业专题报告》2020-09-23 虽然通过结合化学修饰，可提高核酸抗核酸酶稳定性和避免免疫识别， 其他问题仍有待解决，而载药系统可以极大程度地解决化学修饰所不能 解决的问题，提升小核酸治疗的有效性和安全性，以及部分靶向性。并