创新药行业研究.docx

? ? ? ? ? ? ? 创新药行业研究：探讨未来十年研发方向 ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? 报告综述： 行业环境巨变，创新药进入黄金发展期。化药和生物药不断迭代、 基因和细胞药物崭露头角，全球创新药进入新的阶段。中国创新药发 展势头强劲，预计未来 5 年本土创新药销售额以 CAGR 超 30%的速度 增长。未满足的临床需求有待更多供给；制度、人才红利促发医药创 新热潮；医保加速纳入，共同助力创新药产业形成正循环。与此同时， NMPA 审评标准提高、本土行业标准加快接轨国际领先水平，me too 药物竞争更加激烈、部分在研新药项目已一片红海，fast follow 药 物时间窗口缩短、竞争格局恶化带来未来回报率下降，也对创新提出 了更高的要求，前瞻布局 or 差异化创新显得更为重要。 从底层技术到临床设计，原始创新时代来临。虽然 fast follow 是目前中国广义创新的主要形式，但是随着本土药物拉近与海外原研药 物的上市时间差，在原有适应症基础上拓展新适应症和联合疗法，乃 至探索全新的靶点、技术进行原始创新就成了医药创新下一个阶段。 中国医药创新新时代已经到来，头部企业开始进行原始创新，在生物 基础研究、药物形式、生物标志物、临床设计方案四个方面持续发力。 新型药物范式百花齐放。药物形式逐渐被重新被定义，传统的药物形式为化学合成药物即小分子药物。近年来新的药物形式和给药技术 快速发展，单抗等大分子药物、RNA 药物、细胞疗法、基因编辑技术 不断涌现，造就了一批明星公司和投资机会。传统小分子药物也涌现出了 PROTAC 等新兴技术。中国创新药公司有望借全球医药技术变革 的机遇，成为引领行业发展的重要力量，并大大加快国际化发展。 催化剂：创新药加快获批；高价创新药快速放量；临床疗效突出，进入全球市场。 1. 创新造就熊彼特租金，中国进入创新药时代 需求弹性小，创新药带来投资回报。医药行业是融合了多学科前沿科研 进展和先进技术的行业。自 2008 年全球金融危机爆发以来，世界经济 增长持续放缓，但制药行业仍维持稳定的资金投入。全球 TOP10 制药企 业辉瑞、诺华、默克等研发占比始终维持在 20%左右。虽然面临高额的 创新成本，但是由于特效药需求弹性小和高定价销售，这些大型制药公 司投入和回报均成正比。正是对创新的高度重视，医药巨头才凭借产品 的竞争力获得熊彼特租金，进而带来投资回报。 全球创新药进入新的时代，中国后发但势头强劲。世界现代制药工业起 源于 19 世纪中叶，现今的制药巨头在当时还是化工厂和染料厂。之后 合成化学和药理学的应用使制药行业得到了长足的发展。20 世纪初到 70 年代是制药行业蓬勃发展的时代。随后人体生物化学过程的理论不断 发展，生物技术成为制药行业不可或缺的一个重要组成部分，安进、 Genentech 等生物技术企业成为新巨头。近来，生物医学逐渐向数据密 集型科学转化，推动医疗向基因疗法等新型药物范式和精准医疗、个性 化医疗方向发展。 中国医药行业发展较晚，过去中国市场被仿制药占据。近年来，医药行 业掀起创新浪潮，资本向创新倾斜。目前中国第一代创新药主要基于 “Fast-follow”；部分企业在原有适应症基础上拓展新适应症和联合疗 法取得成果，进入创新 2.0；头部企业开始探索全新的靶点、进行原始 创新，带领中国进入创新 3.0 时代。 医药行业迭代加快，新的赛道不断催生，结构变化突出。近 20 年来，以基因工程、细胞工程为代表的现代生物技术迅猛发展，人类基因组计 划等重大技术相继取得突破。化学药作为最传统的药物范式，已有 100 多年历史，代表性药物阿司匹林 1899 年上市。在经过百年发展探索之 后，很多疾病化学药无法成药。1982 年重组基因工程药物上市，创造了 生物大分子药时代，带来了我们过去 40 年最重要的几个药物，如重组 人胰岛素、肿瘤免疫疗法药物 PD-1、现在的“药王”Humira 等。 化药和生物大分子药物内部迭代，基因疗法时代已经拉开序幕，中国与全球同步。拉长药物研发进展的时间维度，化药和生物大分子药物仍可 以通过新的药物发现、构建等技术开发新型药物，但站在今天展望未来 10 年，基因和细胞疗法将崭露头角。以 2017 年美国 FDA 获批上市两款 CAR-T 产品为代表，基因疗法时代到来。2020 年 mRNA 新冠疫苗的诞生 也是新型药物范式的商业化里程碑。基于现有临床试验进度与成功率进 行估计，2025 年起 FDA 将每年批准 10-20 项基因细胞疗法。而在这个领 域，中国企业几乎与全球同步开发，留给中国企业进入全球创新药市场 的极佳窗口。 2. 行业环境巨变，创新药将更辉煌 2.1. 相对海外创新药市场，