25日新药1期临床试验申请技术指南.docxVIP

附件 新药 I 期临床试验申请技术指南 一、序言 为帮助新药注册申请人（药品公司、科研机构和科研人员）申请 I 期临床试验，提升新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特公布本技术指南。 本指南论述了新药在我国展开初次临床试验时需要向国家 食品药品监察管理总局药品审评中心 （以下简称药审中心） 供给的信息。 本指南的目的是：明确新药 I 期临床试验的技术要求，提升 I 期临床试验申报资料的质量；经过规范 I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加速新药上市进度。 本指南合用于创新药和改进型新药，包含化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。 二、咨询与交流交流 假如申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问， 可经过药审中心网站查问有关指导原则， 也能够依照有关规范经过药审中心网站 “申请人之窗 ”就有关问题进行咨询。 递交新药临床试验申请前， 申请人可依照 《药物研发与技术审评交流交流管理方法》 所规定的方法与工作程序， 申请与药审中心召开临床试验申请前会议。 申请人与药审中心间的交流有助于提升临床试验申请的质量，加速后续研究与审评的进度。 三、 I 期临床试验申请的技术要求 （一）资料格式及内容 期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料能够 CD 的形式送交。 格式和内容可参照研究人 用药品注册技术要求国际协调会（ ICH ）通用技术文件（ CTD ） 的要求整理提交。 （二）介绍性说明和整体研究计划 介绍性说明应包含新药的名称、 所有的活性成分、 药理作用类型、构造式（假如已知） 、剂型、制剂处方、给药门路、临床试验目的等。 假若有所研究药物用于临床的经验， 应供给简洁概括，包含在其余国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写 “无”。 整体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依照， 主要为制定的适应症、受试者人群、受试者数目、给药方案（剂量、给药间隔、给药连续时间等） 、药物安全性评论方法、风险控制计 划等，依据已有信息预期的任何安全性 （重要的已确立风险、 重要的潜伏风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。 （三）研究者手册 研究者手册是有关试验药物在进行人体研究时已有的药学、 非临床与临床研究（若有）资料总结 ，旨在为临床研究者供给所研究药物的信息，以保证受试者安全。 当有新的重要信息时， 申请人应实时更新研究者手册， 使其 包含对研究药物的所有重要研究信息的总结。 更新的研究者手册 应实时报送药审中心。研究者手册的格式和内容可参照 ICH E6 有关章节撰写。 研究者手册应包含以下内容： 1.封面页：包含药物名称，注册申请人名称，结稿或更新日期以及版本号； 2.目录：列出所有的一级标题、二级标题以及相应的页码； 3.保密申明； 4.概括：介绍药物种类，制定适应症及药理特色； 5.新药名称与理化性质：简要说明药物的名称、化学名（如 有）、分子量、分子式、构造式（若有） 、理化特征、剂型、依据已有的稳固性数据制定的暂时效期、 保存条件、使用注意事项等； 6.非临床研究结果 6.1 药理作用：应包含已达成的用于提示药效的非临床试验结果。 6.2 毒理研究：分项列出安全药理学试验、单次给药毒性试 验、重复给药毒性试验、遗传毒性试验、生殖毒性试验、致癌试 验以及其余毒性试验。假若有些研究还没有进行或不需要进行， 需要说明原由和依照。 6.3 非临床药代动力学研究：应包含药物的汲取、散布、代 谢及排泄（ ADME ）。假若有些研究还没有进行或不需要进行， 需要说明原由和依照。 7.已有临床研究或使用资料（若有） ：应包含国内或外国现有的所有临床试验信息及文件资料。 7.1 人体药物代谢动力学 7.2 有效性 7.3 安全性 7.4 上市状况 8.其余 若还没有有新药使用信息， 应鉴于对已有的非临床和临床研究 结果的总结，供给申请人以为有关的信息：可能包含特别人群、 安全性信息、警示及注意事项、风险控制计划、药物互相作用、 药物过度等。 9.参照文件 （四）临床试验方案 临床试验方案应包含以下信息： 1.研究背景，简述药物的适应症状况，简述药物已有的临床有效性及安全性资料（若有） ； 2.试验目的； 3.估计参加的受试者数目； 4.当选标准和清除标准描绘； 5.给药计划描绘，包含连续时间、开端剂量、剂量递加方案和停止条件、给药方案并描绘首剂量确立依照和方法； 6.检测指标、对受试者安全性评论至关重要的有关试验详尽信息，如受试者生命体征和必需的血液生化监测； 7.中断研究的毒性判断原则和试验暂停标准。 （五）药学研究信息 新药的药学研究跟着药物研究进展不停深入， 在不一样研究阶 段有不一样的研究目的。 关于新药申请 Ⅰ 期临床研究的药学研究资 料，应依照药物研发的规律，