M-麦格司他胶囊 说明书.docVIP

精品资料 精品资料 PAGE / NUMPAGES 精品资料 核准日期： 麦格司他胶囊说明书 请仔细阅读说明书并在医师指导下使用 【药品名称】 通用名称：麦格司他胶囊 商品名称：泽维可 （Zavesca ） ? ? 英文名称：Miglustat Capsules 汉语拼音：Maigesita Jiaonang 【成份】 本品主要成分为麦格司他。 化学名称：(2R,3R,4R,5S)-1-丁基-2-羟甲基-3,4,5-哌啶三醇 化学结构式： 分子式：C H NO4 10 21 分子量：219.28 【性状】 本品内容物为白色或类白色粉末。 第 1 页/共 11 页 【适应症】 本品用于成人及儿童 C 型尼曼匹克病患者的进行性神经症状的治疗。 【规格】 0.1g。 【用法用量】 本品应在具有 C 型尼曼匹克病治疗经验的医师指导下用药。 给药方法 本品可与食物同服或单独服用。 剂量 成人及青少年患者（12 岁以上）：每次 0.2g、每日三次。 12 岁以下儿童患者：根据体表面积调整剂量，剂量调整如下表所述： 体表面积(m2) 1.25 推荐剂量 每次0.2g、每日三次 每次0.2g、每日两次 每次0.1g、每日三次 每次0.1g、每日两次 每次0.1g、每日一次 0.88- 1.25 0.73- 0.88 0.47- 0.73 ≤0.47 出现腹泻的患者必须暂时性地降低剂量。 使用本品进行治疗的患者应定期评估其治疗的益处（见【注意事项】）。 对于年龄小于 4 岁的 C 型尼曼匹克病患者本品的使用经验有限。 老年人 尚无 70 岁以上患者使用本品的经验。 肾功能损伤患者 药代动力学数据显示，肾功能损伤患者麦格司他的全身暴露量升高。校正肌酐清除率 为 50-70 ml/min/1.73 m 的患者，给药剂量应从每次 0.2g、每日两次开始（12 岁以下患者应 根据体表面积作相应的调整）；校正肌酐清除率为 30-50 ml/min/1.73 m 的患者，给药剂量 应从每次 0.1g、每日两次开始（对于 12 岁以下的患者应根据体表面积作相应的调整）；严 重肾功能损伤（校正肌酐清除率 30 ml/min/1.73 m ）的患者，不推荐使用本品。 2 2 2 肝功能损伤患者 本品尚未在肝功能不全的患者中进行过评估。 取出胶囊的方法 第 2 页/共 11 页 1.在齿孔处分开 2.按箭头方向剥离包装纸 3.从透明泡罩中推出胶囊 【不良反应】 安全性特征总结 本品在国外临床研究中报告的最常见不良反应是腹泻、肠胃胀气、腹痛、体重减轻和 震颤（见【注意事项】）。 在 11 项不同适应症的临床试验中，共有 247 名患者使用本品进行治疗，剂量为每次 50 - 200mg、每日三次，平均治疗周期为 2.1 年。其中 132 名 1 型戈谢病患者，40 名 C 型 尼曼匹克病患者。报告的药物不良反应通常为轻度至中度，各适应症和各剂量组的发生频 率类似。 不良反应列表 来自国外临床试验和自发报告的发生于1% 的患者中的不良反应，按系统器官分类和 发生频率列在下表中（十分常见：≥ 1/10，常 见：≥ 1/100 至 1/10，偶见：≥1/1000 至1/100， 罕见：≥ 1/10000 至 1/1000；十分罕见：1/10000）。在同一发生频率的组别中，不良反应 按严重程度降序排列。 血液及淋巴系统障碍 常见 血小板减少 代谢及营养障碍 十分常见 精神障碍 常见 体重减轻，食欲下降 抑郁，失眠，性欲下降 神经系统障碍 十分常见 常见 震颤 外周神经病变，共济失调，健忘，感觉异常，感觉迟钝，头痛， 头晕 胃肠功能紊乱 十分常见 腹泻，肠胃胀气，腹痛 第 3 页/共 11 页 常见 恶心，呕吐，腹胀/腹部不适，便秘，消化不良 肌肉骨骼及结缔组织障碍 常见 痉挛，肌无力 全身性症状及给药部位反应 常见 检查 疲劳，无力，畏寒，不适 常见 神经传导检查异常 不良反应的描述 55%的患者报告了体重减轻，用药6至12个月之间的发生率最为明显。 本品进行的多个适应症的研究中某些被报告为药物不良反应的事件，如神经症状/体征 及血小板减少等，也可能是疾病本身所致。 【禁忌】 对麦格司他和本品所含任一辅料过敏者禁用。 【注意事项】 震颤 有报告显示使用本品的临床试验中，分别有37%的1型戈谢病患者和58%的C