美国FDA指导原则 COVID-19突发公共卫生事件期间临床试验的统计学考量.docxVIP

所含建议不具约束力 COVID-19突发公共卫生事件期间临床试验的统计学考量 行业指南 2020年6月 美国卫生与公众服务部 美国食品药品监督管理局 药品评价与研究中心（CDER） 生物制品评价与研究中心（CBER） 医疗器械和辐射健康中心（CDRH） 兽药中心（CVM）  前言 公众意见 本指南旨在解决2019年新冠病毒肺炎疾病（COVID-19）突发公共卫生事件。由于美国食品药品监督管理局（FDA或本机构）认为公众事先参与本指南的行为不可行或不适当，因此本指南在未事先征求公众意见的情况下实施（参见《联邦食品、药品和化妆品法案》（《FDC法案》）第701(h)(1)(C)节（(21 U.S.C.371(h)(1)(C)）和21 CFR 10.115(g)(2)）。本指南文件正在立即实施，但根据机构的良好指导实践，仍需征求意见。 可随时提交意见或建议，供FDA审议。请将书面意见提交至美国食品药品监督管理局备案文件管理部（HFA-305），5630 Fishers Lane, Rm.1061, Rockville, MD 20852。可将电子版意见提交至。所有意见或建议均应注明备案文件编号FDA-2020-D-1136和申请中指南的完整标题。 更多副本 在FDA网页标题为《面向行业、FDA工作人员及其他利益相关方的COVID-19相关指南文件》（可登录以下网址获取：/emergency-preparedness-and-response/mcm-issues/covid-19-related- guidance-documents-industry-fda-staff-and-other-stakeholders）以及《FDA指南文件搜索》（可登录以下网址获取：/regulatory-information/search-fda-guidance-documents）中可获取其他副本。也可以通过电子邮件发送请求至Clinicaltrialconduct-COVID19@获取本指南的副本。请在申请中注明备案文件编号FDA-2020-D-1136和指南的完整标题。 问题 如对本文件中有关人用药品、生物制品和医疗器械的内容有任何疑问，请发送电子邮件至Clinicaltrialconduct-COVID19@与本机构联系。如对本文件中有关动物药品的内容有任何疑问，请发送电子邮件至AskCVM@与本机构联系。  目录 TOC \o 1-3 \h \z \u I. 引言 1 II. 背景 2 III. 讨论 3 A. 试验完整性 3 B. 试验缓解措施和分析策略 3 PAGE 6 COVID-19突发公共卫生事件期间临床试验的统计学考量 行业指南 本指南代表美国食品药品监督管理局（FDA或本机构）目前关于该主题的思考。本指南不会为任何人创造或赋予任何权利，也不会对FDA或公众产生约束。如果替代方法满足适用的法律法规的要求，则可以使用该替代方法。如需讨论替代方法，请联系标题页负责实施本指南文件的FDA工作人员或办公室。 I. 引言 FDA在保护美国免受新发传染病（包括2019年新型冠状病毒肺炎（COVID-19）疫情）等的威胁方面发挥着关键作用。FDA致力于提供适时指南，以支持对此次疫情的响应工作。 FDA发布本指南是为了就统计学考量提供建议，旨在应对COVID-19对实现COVID-19突发公共卫生事件期间所进行临床试验的试验目的的影响。COVID-19疫情已对整个研究产品领域的临床开发和正在进行的临床试验造成影响。控制病毒的公共卫生措施可能会影响收集数据的能力，例如，如果试验受试者无法访问临床研究中心进行终点评估。本指南概述了在受COVID-19影响的试验中对主要和关键次要终点进行统计学分析的考量因素，以帮助确保试验能够提供可解释的结果，并对不确定性进行正确的统计量化。 该政策预期仅在美国卫生与公众服务部（HHS）部长于2020年1月31日宣布的与COVID-19相关的突发公共卫生事件期间有效（生效日期：2020年1月27日 ），其中包括HHS部长根据《公共卫生服务法案》（《PHS法案》）（42 U.S.C.247d(a)(2)）第319(a)(2)节所作的任何更新。 鉴于这一突发公共卫生事件，如2020年3月25日《联邦公报》（85 FR 16949）中标题为《2019年新冠病毒肺炎相关指南文件的提供流程》的通知（可登录以下网址获取：/content/pkg/FR-2020-03-25/pdf/2020-06222.pdf）所述，本指南的实施未事先征求公众意见，因为  FDA已确定公众既往参与本指南的实施不可行或不适当（参见《联邦食品、药品和化妆品法案》（21 U.S.C.371(h)(1)