2023成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（全文）.pdfVIP

成人用药数据外推专儿科人胖的 定量方法学指哼原则 （试行） 2023年4月 1 目录 一、概述 . . . . . . . . . . . . . . • . . . . • . . . . • . . . . • . . . . • . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3 二、 外推策略和计划. . . • . . . • . . . • . . . • . . . • . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4 （一 ） 外推策略 . .. . . . .. . . . .. . . . .. . . . .. . . . . . .. . . . .. . . . .. . . . .. . . . .. . .. . .. 4 （二）外推计划………………·…………………… 6 （三）外推策略和计划的更新…………………··……………8 三、 外推实施中的定量方法 . . . • . . . . • . . . . • . . . . • . . . . . . . . . . . . . • . . . . • . . . . • . . . . • . . 9 （一 ）暴露量预测……………·……………………………….9 ). 相关考虑…………··…………………10 2. 利用模型模拟暴露量的常用方法 11 （二）暴 露－效应关系分听 …………….. 14 ). 相关考虑………··……………··……………15 2. 暴露－效应关系的分析方法…………··……………….16 2. 剂量选挠的方法 …………………………··．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．四 （四）有效性 ... . . . . . . . . . .. .. . . . . . ... . . . . . . . . . . . .. . 20 2 研究终点的选择 ………………………… 22 3 估计目 标 . . . . . . . .. . . . .. . . . .. . . . . . .. . . . .. . .. . .. . .. . .. . . 23 4 统计分析方法 . . . ... . . ... .. . .. . . .. . .. . . . .. . . . .. . .. . .. ... ...23 （五）安全性 …·…………………………………..26 四、 其他考虑 . . . • . . . • . . . • . . . • . . . • . . . • . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 28 五、参考文献 . . . • . . . • . . . • . . . • . . . • . . . • . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 29 六、 附录 ．． . . . . • . . • . . • . . • .