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·503·中国医院药学杂志2025年3月第45卷第5期ChinJHospPharm，Mar2025，Vol45，No

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酶替代疗法在中国法布雷病患者肾脏并发症中的成本效用分析

陈登云1，2，郑斌1，刘茂柏1（1.福建医科大学附属协和医院药学部，福建福州350001；2.平潭综合实验区医院药剂科，福建平潭350400）

［摘要］目的：比较中国人群中酶替代疗法（enzymereplacementtherapy，ERT）与常规对症治疗在法布雷病患者肾脏并发症中的经济性。方法：从中国医疗卫生体系角度，基于中国人群回顾性队列研究的个体患者数据，采用匹配调整间接比较法调整患者基线特征，间接比较两种方案的临床疗效。通过构建Markov模型，模拟10年内法布雷病患者的肾病健康状况变化，转移概率数据基于中国人群的个体随访数据，效用值数据来源于文献，成本数据参考相关文献和中国某省省属公立医疗机构收费标准，主要的结果指标是终末期肾损伤，以2023年3倍国内生产总值作为意愿支付（willingnesstopay，WTP）阈值进行成本效用分析，同时进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来验证结果的稳健性。结果：相比常规对症治疗，ERT组患者获得的质量调整生命年（quality-adjustedlife-years，QALYs）为0.7，增量成本为2311405.4元，增量成本效用比为3314875.70元/QALY，显著高于WTP阈值（268074元/QALY）。当阿加糖酶α的药品价格下降至37891.266元时，得到ICER≤WTP，则认为ERT具有经济性。单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析验证了结果的稳健性。结论：该研究强调了优化ERT治疗策略和降低治疗成本的重要性，并为医保决策提供参考依据，以制定更合理的医疗保障政策。

［关键词］法布雷病；酶替代疗法；匹配调整间接比较；成本效用分析

［中图分类号］R956［文献标识码］A［文章编号］1001-5213（2025）05-0503-07DOI：10.13286/j.1001-5213.2025.05.04

Cost-effectivenessanalysisofenzymereplacementtherapyforrenalcomplicationsinChinesepatientswithFabrydisease

CHENDengyun1，2，ZHENGBin1，LIUMaobai1（1.DepartmentofPharmacy，FujianMedicalUniversityUnionHos-pital，FujianFuzhou350001，China；2.DepartmentofPharmacy，PingtanComprehensiveExperimentalAreaHospital，FujianPingtan350400，China）

ABSTRACT:OBJECTIVETocomparethecost-effectivenessofenzymereplacementtherapy（ERT）versusstandardmedicalcareforChinesepatientswithFabrydisease.METHODSFromtheperspectiveoftheChinesehealthcaresystem，theclinicalefficacyofthetwotreatmentregimenswasindirectlycomparedbasedonindividualpatientdataofaretrospectivecohortstudyin theChinesepopulation.Thematchingadjustedindirectcomparisonmethodwasusedtoadjustthebaselinecharacteristicsofpatientstoindirectlycomparetheclinicalefficacyofthetworegimens.AMarkovmodelwasconstruct