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中国异基因造血干细胞移植指南（2025版）

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为血液系统恶性肿瘤及部分非恶性疾病的根治性手段，其临床应用已从早期探索阶段进入精准化、个体化时代。2025版指南基于近年国际多中心研究成果及中国人群临床实践数据，围绕适应症选择、供者优化、预处理方案调整、移植物抗宿主病（GVHD）防控、并发症管理及长期生存质量提升等核心环节进行系统规范，旨在为临床提供科学、可操作的实践指导。

一、适应症与移植时机的精准界定

allo-HSCT的适应症需结合疾病类型、危险分层及患者个体状态综合评估，强调“治疗窗口”的把握。

（一）恶性血液病

1.急性白血病：急性髓系白血病（AML）患者中，初诊时伴FLT3-ITD高表达、复杂核型（≥3种异常）、TP53突变等高危特征者，首次完全缓解（CR1）期即推荐移植；标危组若微小残留病（MRD）持续阳性（≥1×10??）或巩固治疗后未达分子学缓解，亦应考虑移植。急性淋巴细胞白血病（ALL）中，B-ALL伴BCR-ABL1融合、Ph样特征或早期治疗反应不佳（诱导治疗第15天骨髓原始细胞＞5%）者，T-ALL伴NOTCH1/FBXW7双突变以外的高危亚型，均需在CR1期完成移植；复发/难治患者需经桥接治疗（如CD19CAR-T）获二次缓解（CR2）后尽快移植。

2.骨髓增生异常综合征（MDS）：IPSS-R评分中高危（≥3.5分）或极高危（≥6分）患者，若年龄≤70岁且体能状态（ECOG）≤2分，应尽早移植；低危组出现输血依赖加重（3个月内需≥4单位红细胞）或克隆演化（新增-7/7q?、+8等高危异常）时，亦需重新评估移植指征。

3.淋巴瘤与多发性骨髓瘤（MM）：复发/难治性霍奇金淋巴瘤（R/RHL）经二线治疗未达完全缓解（CR）或缓解期＜12个月者，非霍奇金淋巴瘤（NHL）中双打击/三打击淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤（HGBCL）初治高危患者（IPI≥3分），推荐自体移植后序贯allo-HSCT；MM患者若存在t(4;14)、t(14;16)等高危细胞遗传学异常，或一线治疗后MRD阳性（≥1×10??），可考虑早期allo-HSCT（标危患者不推荐作为一线）。

（二）非恶性血液病

重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA）患者，若年龄≤40岁且存在HLA全相合供者，首选allo-HSCT；年龄＞40岁或无全相合供者时，可先予免疫抑制治疗（IST），若6个月内未达部分缓解（PR）或后续复发，仍需桥接移植。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）合并严重骨髓衰竭或反复血栓事件者，是allo-HSCT的明确指征。

二、供者选择的优化策略

供者选择需平衡HLA匹配度、供者年龄及移植风险，优先考虑“最佳供者”而非“完美供者”。

（一）HLA配型原则

1.同胞全相合供者（MSD）：HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1共10个位点高分辨全相合（10/10）为首选，尤其适用于年轻、高危患者；若仅1个位点低分辨不合（如DQB1），经综合评估后仍可选用。

2.单倍型供者（HID）：无MSD时，优先选择HLA单倍型相合的父母或子女（尤其母供子），强调“三深”配型（A、B、DRB1高分辨），允许1-2个位点不合（如C或DQB1）。近年中国多中心研究证实，单倍型移植（haplo-HSCT）通过“北京方案”（ATG+环磷酰胺+短程甲氨蝶呤）或“上海方案”（后环磷酰胺）预处理，其3年无病生存率（DFS）已接近MSD移植（65%-70%vs70%-75%），尤其适用于老年（≤65岁）或合并症较多患者。

3.无关供者（UD）：需通过中华骨髓库或国际库检索，优先选择10/10相合供者；若无法找到，可接受9/10相合（仅1个位点低分辨不合，如C或DQB1），但需结合供者年龄（≤50岁）及受者疾病状态（如进展期白血病需放宽至9/10）。

4.脐带血（UCB）：适用于儿童或体重≤50kg成人，选择2-3/6位点相合、细胞数≥3×10?/kg（有核细胞）的单份或双份脐血，主要用于无其他供者的紧急情况（如白血病复发期）。

（二）供者健康评估

所有供者需完成感染筛查（乙肝、丙肝、HIV、CMV、EBV）、心/肺/肾功能评估及恶性肿瘤排查。年龄＞60岁的供者需增加运动心肺测试（CPET），确保能耐受造血干细胞采集；女性供者若有妊娠史，需检测微嵌合状态（避免胎儿细胞污染）。

三、预处理方案的分层设计

预处理方案需根据患者年龄、疾病类型、供者类型及器官功能调整，目标是清除肿瘤细胞、抑制受者免疫以利于植入，同时控制治疗相关毒性（TRM）。

（一）清髓性预处理（MAC）

适用于年龄≤55岁、ECOG≤2分、无