基因治疗产品毒理学研究指南（试行）.docx

基因治疗产品毒理学研究指南（试行）

1范围与适用对象

本指南为基因治疗产品毒理学研究的通用性技术指导原则，适用于各类用于人类疾病预防与治疗的基因治疗产品，包括但不限于：体内给药的病毒载体类基因治疗产品、非病毒载体类基因治疗产品、mRNA类基因治疗产品、基因编辑产品；体外基因改造的基因修饰细胞治疗产品。本指南基于当前对基因治疗产品的科学认知制定，注册申请人可根据产品具体特征，基于科学风险原则调整研究内容，本指南不具有强制约束力，若采用替代研究方法，需充分论证科学性与合理性，监管机构认可基于风险的科学调整。

2毒理学研究基本原则

2.1风险导向原则

根据基因治疗产品的载体类型、作用机制、给药