第四章 临床疗效研究PPT.ppt

第四章 临床疗效研究;基本概念 P.111 立题依据 P.44-51 研究设计的基本要素 P.51-57 研究设计的基本原则 P.58-69, 112-114,245-250 临床试验设计的类型 P.114-122 资料整理与统计分析 P.253-255 临床治疗性试验评价的原则 P.257-260;第一节  基 本 概 念;实验人群;实验性研究的基本特点;1;图2 社区试验研究的结构示意图;（二）按所具备设计的基本特征划分;类实验 quasi-experiment;基本原理 立题依据 研究设计的基本要素 研究设计的基本原则 临床试验设计的类型 资料整理与统计分析 ;临床疗效评价研究设计内容和原则;第二节 立题依据;二、遵循医学伦理原则;（一）日内瓦宣言 世界医学大会 1969　p.44;（二）赫尔辛基宣言 1964年第13次世界卫生大会通过 1975年第29次世界卫生大会修订;（三）药品临床试验管理规范 good clinical practice, GCP 中国国家药品监督管理局 1999.9.1颁布;（四）遵循人道主义原则 ;基本概念 P.111 立题依据 P.44-51 研究设计的基本要素 P.51-57 研究设计的基本原则 P.58-69, 112-114,245-250 临床试验设计的类型 P.114-122 资料整理与统计分析 P.253-255 临床治疗性试验评价的原则 P.257-260;第三节 研究设计的基本要素; 原发性 高血压病人;（一）研究对象的来源 来自哪一（些）地区？哪一级医院？ 门诊病人？住院病人？ （二）选择研究对象的标准 诊断标准、纳入标准、排除标准 ;一、研究对象; 3.排除标准 ;例如 考核抗菌药物疗效;考核抗菌药物疗效;（三）选择研究对象的重要原则;二、研究因素;例：  考核某种药物或治疗方法的疗效时，;3.研究因素应当标准化; 三、效应指标;三、效应指标;例：观察某药物治疗冠心病的效果 效应指标： 心绞痛发作次数  心动过速发作次数 血栓形成倾向 心肌收缩性 硝酸甘油酯消耗量 血脂降低水平;2．特异性;3．客观性;4．灵敏性;5．真实性和可靠性; ;③变异小的指标优于变异大的指标 ④动态指标优于静态指标 如体温、疗效、免疫水平、体内激素水平变化等，可按时、日、月、疗程、年龄等作动态观察。 ⑤必要时计量指标也可以作计数指标统计 如治疗后某计量指标由异常转为正常范围的人数统计或相反。 ⑥所选的指标要便于统计分析 ⑦选用成组配套的指标，可起到相互补充和相互核查的作用。;基本概念 P.111 立题依据 P.44-51 研究设计的基本要素 P.51-57 研究设计的基本原则 P.58-69, 112-114,245-250 临床试验设计的类型 P.114-122 资料整理与统计分析 P.253-255 临床治疗性试验评价的原则 P.257-260;第四节 研究设计的基本原则;一、对照的原则（一）影响临床试验结果的因素;（二）设置对照的意义;(三) 对照的类型;2.根据对照组的设置方式;3.根据对照组选择方法;二、随机分组;ｌ．简单随机化;;;３．分层随机化;对慢性心房纤颤复律后用抗心律失常药物维持治疗的随机对照研究。对符合纳入标准的研究对象，采用分层随机分配。 病因： 风湿性心脏病与非风湿性心脏病； 心脏大小：心胸比例 ≥0.50 和 0.50; 病程： 心房纤颤病程≥6个月 及 6个月。;（一）估计样本量的决定因素 1. 研究因素的有效率 2. 显著性水平（α） 3. 把握度（1-β） 4.单侧检验与双侧检验 （二）样本量的估计方法;比较试验组和对照组间均数差别：p.113; ;查表法 （配对比较）;式中n1 和n2分别为试验组和对照组样本数， P1为试验组发生率