干细胞临床应用.pdfVIP

临床应用篇 1. 什么是人体干细胞移植技术？ 人体干细胞移植技术是指将患者或者他人具有生理活性的各种干细胞移植给患者以修 复患者体内坏死细胞与组织或使其再生从而达到治疗疾病的目的。 最成熟的干细胞治疗方式 是造血干细胞移植， 间充质干细胞是最有可能成为继造血干细胞之后， 进入广泛临床应用的 成体干细胞。 目前，美国食品药物监督管理局已经批准了间充质干细胞治疗的Ⅲ期临床试验。 从第Ⅰ和Ⅱ期临床试验中， 人们证实了间充质干细胞治疗的安全性， 并在部分病例中观察到 这种治疗手段的有效性 2. 干细胞为什么能治疗疾病 疾病发生的原理是细胞或组织变性、 死亡， 功能减弱或丧失， 从而出现疾病。 干细胞具 有能够分裂增殖和向多种细胞分化的生物学特性及能力。 所以， 通过干细胞移植来替代、 修 复患者损失的细胞，恢复细胞组织功能，达到治疗疾病的目标。 3. 干细胞治疗疾病的优势有哪些？ 从理论上说， 应用干细胞技术能治疗神经系统、 循环系统等多种系统的各种疾病， 且较 很多传统治疗方法具有无可比拟的优点： （1）传统疗法认为是“不治之症”的疾病， 又有了新的疗法和新的希望。 （2 ）安全：低毒性（或无毒性）；（ 3）治疗范围广阔； （4 ） 在尚未完全了解疾病发病的确切机理前也可以应用；（ 5）是最好的免疫治疗和基因治疗载 体；（ 6）治疗材料来源充足； 4. 干细胞在治疗过程中表现了哪些生物学特性？ 1. 趋化性。 干细胞具有位置特异性的分化潜能， 其增殖、分化和迁移与细胞外基质 (ECM) 有非常密切的关系。 2. 归巢性。干细胞在移植过程中，有向着其起源部位，或功能及解剖区域的特殊趋化 性。 3. 迁移性。 神经干细胞移植后， 其细胞的密度从注射区向周围逐渐减少。 可以将神经干 细胞移植到损伤区边缘， 一方面可以避免移植物因缺血损伤后毒物的影响而死亡， 另一方面， 神经干细胞在迁移的过程中，又参与了神经功能和结构的修复。 4. 远合性。指干细胞向远位组织或器官内的迁移及嵌合于其内。 5. 分化性。分化性包括神经系统损伤区域内局部的微环境影响神经干细胞移植后的分 化；骨髓和脐血间充质干细胞向神经样细胞的分化。 6. 抗原性低。干细胞是未分化的原始细胞，不表达成熟的细胞抗原，具有低免疫源性。 5. 干细胞移植治疗后有无后遗症？治疗后效果持续时间是多长？ 目前临床未观察到治疗后遗症， 干细胞移植后会在患者体内长期存活， 但其疗效则根据 原发病的不同也不尽相同。 对于原致病因素已经结出的患者来说， 可能会长期有效， 但对于 致病因素持续存在的患者而言， 则由于致病因素的持续破坏， 其疗效难以长期维持， 但可以 延缓疾病发展的速度 6. 干细胞移植治疗有没有副作用，有哪些风险 干细胞移植治疗迄今为止， 尚未发现重大的副作用或不良反应的情况。 但任何一种疗法 都可能会有副作用， 所以无法肯定副作用不会发生， 目前仅有个别病人在腰穿后产生穿刺部 位疼痛，轻微头昏、头痛及低度发热等 7. 干细胞治疗安全性如何？治疗效果如何？ 因为干细胞是一种未分化未成熟的细胞， 其细胞表面的抗原表达很微弱， 患者自身的免 疫系统对这种未分化细胞的识别能力很低， 无法判断它们的属性， 从而避免了器官移植引起 的免疫排斥反应及过敏反应等，使同种异体移植神经干细胞变得非常安全。