基因工程第八章基因治疗下.pptVIP

;第八章 基因治疗（下）;五、基因治疗的历史、现状和展望;60年代Lederberg设想基因治疗遗传病。 1980年，美国Cline 主持了β－地中海贫血的基因治疗, 引发社会风波。 1980-1989年, 美国 Anderson 为首的科学家争取社会和政府的支持理解，FDA和RAC制定了基因治疗审批管理方案。 1989年, 美国Rosenberg 经FDA批准主持肿瘤患者标志基因转移临床试验。 1990年, 美国 Culver/Blease 主持世界首例ADA缺乏症基因治疗临床试验。;基因治疗从1989年进入临床试验以来, 从相对禁锢到迅速发展, 过热泛滥, 反思降温, 平稳发展, 猛烈抨击, 捷报频传等阶段, 几经波折, 充分体现了新生事物发展规律。 但是, 无论基因治疗发展坎坷如何, 科学家坚信, 基因治疗是一场医学革命, 在 21世纪将真正走向临床, 为人类造福。 ;基因治疗临床试验方案 国家/洲 临床方案 治疗患者 非洲 1 15 美国 310 2389 亚洲 9 37 澳大利亚 3 13 欧洲 97 727 国际合作 6 314 总计 425 3476; 疾病名称 临床方案 % 治疗患者 % 癌症 279 65 2459 70 传染病 33 7.8 412 12 单基因病 55 13 306 9.0 基因标记 40 9.4 227 6.5 志愿者 2 0.5 6 0.2 其它 16 3.8 66 1.9 总计 425 3476 ;基因治疗载体 临床方案 患者数量 反转录病毒 160 1222 反转录病毒细胞 21 420 腺病毒 86 534 腺相关病毒 4 36 单纯疱疹病毒 1 0 Lipofection 69+2+1 757+3 裸DNA 16 71 电穿孔 2 20 Poxvirus 25 130 RNA 1 30;基因治疗单基因病;遗传病基因治疗的两重性;肿瘤基因治疗;Head and neck tumors Lung tumors (adenocarcinoma, small cell cancer, non-small cell cancer) Mesothelioma Hematological malignancies (leukemias, lymphomas, GVHD risk after ABMT in leukemia, multiple myeloma) Sarcomas Germ cell cancers;1.免疫效应细胞 (如淋巴细胞)免疫增强 2. 肿瘤细胞抗原性增强 3. 抗原提呈-免疫识别系统增强 4.