盐酸沙丙蝶呤片(科望)-说明书.docxVIP

【通用名】盐酸沙丙蝶吟片 【商品名】科望 【英文名】Kuvan 【汉语拼音】Yansuanshabingdielingpian 【成份】盐酸沙丙蝶吟 【性状】科望为类白色至浅黄色可溶片。 【适应症】科望适用丁对科望治疗有反应的四氢生物喋吟（ BH4）缺乏症所 导致的高苯丙氨酸血症（HPA），可用丁成人及4岁以上儿童。科望在0-4岁儿 童中无充分的临床用药经验，若必须使用，须在专科医生的严格指导下慎重使用。 【用法用量】必须由具有BH4缺乏症治疗经验的医师指导下使用科望并监 督治疗进程。应在进餐时服用单剂量的科望，每天在同一时间服用，首选早晨服 药。 服用科望期间需要同时积极控制膳食中苯丙氨酸和总蛋白质的摄入量， 以确保有 效控制血苯丙氨酸浓度和营养平衡。 BH4缺乏症导致的HPA是一种慢性疾病，一旦证实对科望治疗有反应，应 计划长期使用，但目前长期使用科望的数据有限。 剂量：科望为100mg片剂。根据体重计算日剂量，并四舍五入为 100的倍 数。例如，计算出的剂量为 401mg至450mg应四舍五入为400mg，相当丁 4 片。计算出的剂量为451-499mg应四舍五入为500mg，相当丁 5片。 当给药剂量低丁 100mg时，应将1片药片溶解在100mL水中，然后按照 医生处方的剂量服用相当体积的溶液。应使用准确的带有适当刻度的装置来量取 溶液，以确保溶液体积与处方量相符。 成人和儿童BH4缺乏症患者的起始剂量为2-5mg/kg体重，每日1次。剂 量调整可至20mg/kg/天。也可以根据需要将每日总剂量分为每天 2次或3次服 用，以优化治疗效果。 反应判定：最重要的是尽早开始科望治疗，以避免出现由丁血苯丙氨酸持续 升高造成儿童出现神经系统疾病和成人出现认知功能障碍和精神疾病方面不可 逆的临床表现。 根据血液中苯丙氨酸的下降情况可判定是否对科望治疗有反应。 应在开始科 望治疗前以及推荐的起始剂量治疗1周后检测血苯丙氨酸浓度。如果观察到血苯 丙氨酸浓度降低不满意，则可每周增加科望剂量至最大剂量 20mg/kg/天，继续 每周监测血苯丙氨酸浓度1个月。在此期间，苯丙氨酸的膳食摄入量应保持在一 个包定的水平*。 反应良好的定义为血苯丙氨酸浓度降低 30% ,或达到主治医生根据患者个 体情况所确定的治疗性血苯丙氨酸的目标值。 若患者经治疗1个月仍不能达到上 述标准，应视为无效，不应继续接受科望治疗。 一旦证实对科望治疗有反应，可根据治疗效果在 5-20mg/kg/天的范围内调 整剂量。 建议在每次调整剂量后1-2周检测血苯丙氨酸和酪氨酸浓度，并在其后经常 监测。接受科望治疗的患者必须继续采取限制苯丙氨酸摄入的饮食， 并定期进行 临床评估（如监测血苯丙氨酸和酪氨酸浓度、营养素摄入量和精神运动发育）。 服用方法：应在进餐时服用科望单日剂量，以促进吸收；每天在同一时间服 用，首选早晨服药。应指导患者注意不要吞下药瓶中的除湿胶囊。 应将科望处方 片数放入一杯水中，并搅拌直至药片溶解。溶解可能需要几分钟。碾碎药片可加 快溶解速度。溶液中可能会看到小颗粒，但这不会影响科望的疗效。药液应在溶 解后15-20分钟内喝完。 成人：应将处方片数的科望放入装有 120-240mL水的杯中，搅拌直至药片 溶解后服用。 患儿：应将处方片数的科望放入装有 120mL水的杯子中，搅拌直至药片溶 解后服用。 只有在医师指导下方可停止科望治疗。停药后血苯丙氨酸浓度可能会升高， 因此需要进行更加频繁的监测。需要调整膳食以保持血苯丙氨酸浓度在理想的治 疗范围内。 【服药与进食】进餐时或餐后服用（每天在同一时间，进餐时顿服（首选早 晨时服药）。将科望处方片数放入 120-240mL水中，并搅拌直至药片溶解，溶 解后15-20分钟内喝完。）. 【药理作用】血液中苯丙氨酸浓度异常升高可诊断为高苯丙氨酸血症 （HPA）, 该病为常染色体隐性遗传，是由丁编码苯丙氨酸羟化酶（如苯丙酮尿症）或与 6R-四氢生物喋吟（6R-BH4 ）合成或再生相关的酶（如 BH4缺乏症）的基因突 变所致。BH4缺乏症是编码与BH4生物合成或再循环相关的5种酶中一种酶的 基因突变或缺失引起的一组疾病。在这两种情况下，苯丙氨酸不能有效地转化为 酪氨酸，导致血液中苯丙氨酸的浓度升高。 沙丙蝶吟是人工合成的6R-BH4 ,是苯丙氨酸、酪氨酸、色氨酸羟化酶的辅 助因子。使用科望治疗BH4缺乏症患者的原理是该药可代替缺乏的 BH4,从而 恢复苯丙氨酸羟化酶的活性。 【蠹理研究】 遗传蠹性：研究发现盐酸沙丙蝶吟对细菌细胞有轻微致突变性， 并能引起中 国仓鼠肺和卵巢细胞中染色体畸变增加。但是，人淋巴细胞体外试验以及小鼠体 内微核试验并未发现盐酸沙丙蝶吟具有遗传蠹性。 生殖蠹性：大鼠和家兔试验（按体表面积计算，剂量约