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骨髓移植概论 骨髓移植 ? 骨髓移植（ BMT ）又称造血干细胞移植（ HSCT ） ? 移植必须克服人体免疫系统的天然屏障，这涉及 到 临床移植 和 组织相容性配型 两大领域。 ? 人类免疫系统可以识别 “自我”和“非己”； ? 人类白细胞抗原 （ HLA ）是人类主要组织相容性 抗原； 骨髓移植 ? 移植中，受者免疫系统识别移植物 HLA 为 外来入侵物 而产生排斥反应；而移植的造血干细胞识别受者 HLA 为 “非己” 进行攻击；产生移植物抗宿主病（ GVHD ）； ? 选择与受者 HLA 匹配的供者 可以降低排斥反应和 GVHD 。 造血干细胞分类 ? 来源： 自体 和 同种异基因 ； ? 自体 HSCT 的干细胞来自自身， 不需要 HLA 配型 ； 需要 HLA 配型 。 ? 同种异基因 HSCT 的供者可为亲属、无关或无关脐血， 造血干细胞移植过程 HSCT 的操作大致可以分为三个阶段 ? 预处理：最大程度杀灭肿瘤细胞，抑制免疫； ? HSC 输注 ? 移植后预防 GVHD 和感染等并发症。 造血干细胞移植过程 ? 预处理包括 化疗、放疗和免疫抑制剂 等各种组合方案， 可清髓也可减低剂的非清髓； ? HSC 可取自 骨髓、外周血及脐血 ； ? 预防 GVHD 可使用 免疫抑制剂、可去 T 细胞 等。 影响 HSCT 结果的因素 ①供者和患者 HLA 的匹配程度； ②患者年龄、疾病的类型、并发症、疾病的程度和移植 时机； ③预处理方案、干细胞来源和 GVHD 的预防和治疗； ④非 HLA 因素，包括供者性别和年龄、 CMV 感染、次要 组织相容性抗原，以及其他遗传基因。 HSCT 历程 ? 1957 年，首次报道白血病患者接受骨髓移植 ? 1968 年，同种异基因移植取得成功 ? 1980 年，使用无关供者骨髓移植成功 ? 1986 年美国成立国家骨髓库（ NMDP ） ? 1988 年首例脐带血 HSCT 成功 ? 可治疗 70 余种疾病 ? 1957~2013 年全球移植超过 100 万例，自体 53% ，异 体 47% （ WBMT ） ? 目前：全球每年约 6.5 万例，自体 3.5 万，异体 3 万。 HSCT 历程 ? 目前世界骨髓供者登记 （ BMDW ） 53 个国家、 75 个 骨髓库的 2460 万人无关供者资料， 33 个国家、 49 个脐 血库的 60 余万例脐血供检索。 ? 随着免疫遗传学和移植免疫学等基础研究进入分子和 基因水平，为改进 HSCT 奠定了基础。 ? 病例的大量积累，治疗方案的改善，移植存活率显著 提高。