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2023年ISTH血友病的个性化管理

在加拿大蒙特利尔召开。ISTH旨在传递出凝血疾病领域的最新学术进展，

以更好地造福罹患出凝血相关疾病的患者。

lsth2023

JUNE24-28CONGRESS

#ISTH2023ISTH2023.0RG

4montréal

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，临床上主要分为血

友病A(凝血因子VⅢ缺乏)和血友病B(凝血因子IX缺乏),可表现为

关节、肌肉、内脏或深部组织的自发性或轻微外伤后的难治性出血。

随着血友病治疗的持续发展及临床管理的不断优化，血友病患者的临床结

局获得明显改善，治疗目标也不断提高——从最初保证患者生存，发展为

使患者获得正常的止血功能，拥有和非血友病人群相同的生活质量[1]。

健康更好的健康状态和Q正常的止

生活方式血功能

无需特殊手术/大创伤

的医疗照护-无需额外干预

更加自由的

患者相关结局可无限制的参与生活方式可承受轻微创伤临床结局

工作和家庭生活达到“正常”活动

可参与

低风险活动无自发性出血

提高生活质量功能性治愈

可参与日常活动最少的关节损伤

防止过早

死亡生存

保护水平

血友病患者的个性化管理

在血友病的临床管理中，影响患者治疗效果的因素众多，而不同患者间也

存在显著的异质性。因此为不同血友病患者制定疾病管理方案时，需充分

考虑每一位血友病患者的临床治疗反应和生活工作需求,既往的“Onesize

fitsall”可能已不适用[2]。

关节和肌肉状态出血表型年龄、体重PK参数

每一位血友病患者都是不同的、独特的

心土

生活方式、体力活动血管通路合并症心理和行为表现

制定血友病个性化管理方案时，应基于患者和临床相关因素，同时结合就

诊流程[3,4],以更利于实行血友病的属地化管理，同质化诊疗。

患者相关因素临床相关因素就诊流程相关因素

·治疗负担

·患者体力活动水平

·给药方式·出血情况

·患者支持·患者药物代谢情况·花费

·患者偏好·抑制物·保险

·依从性·既往不良反应事件·当地医疗机构政策

·储存便捷度·非血友病相关的合并症

医院就诊便捷度

在众多影响血友病患者临床结局的因素中，患者对药物的代谢情况是影响

疗效的最关键因素之一，不同血友病个体间存在显著的药代动力学(PK)

差异15]。

短半衰期患者和长半衰期患者PK参数存在显著差异

短半衰期患者