CN120267835A 治疗或抑制亨廷顿病发作的方法 （罗切斯特大学）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN120267835A

(43)申请公布日2025.07.08

(21)申请号202510441925.8A61P25/14(2006.01)

(22)申请日2019.06.19

(30)优先权数据

62/688,1742018.06.21US

(62)分案原申请数据

201980054882.02019.06.19

(71)申请人罗切斯特大学

地址美国纽约州

申请人哥本哈根大学

(72)发明人S·A·戈德曼M·奥西波维奇

(74)专利代理机构北京市君合律师事务所

11517

专利代理师赵昊顾云峰

(51)Int.CI.

权利要求书1页说明书95页

A61K45/00(2006.01)序列表(电子公布)附图45页

(54)发明名称

治疗或抑制亨廷顿病发作的方法

(57)摘要

本文的公开内容总体上涉及治疗或抑制亨

廷顿病发作的方法。这种方法涉及选择患有亨廷

顿病或者有患亨廷顿病风险的受试者，以及向所

述受试者在对治疗或抑制所述受试者的亨廷顿

病发作有效的条件下施用如本文所述的一种或

多种基因或由其编码的蛋白质的一种或多种调

节剂。

CN120267835A权利要求书1/1页

1.参与中枢神经系统或大脑中的NKX2.2→OLIG2→SOX10→MYRF调控级联的至少一个

基因或由其编码的蛋白质的一种或多种调节剂在制备用于在人类受试者中治疗或抑制亨

廷顿病发作的药物中的用途，其中所述至少一个基因或由其编码的蛋白质是SOX10或MYRF

基因或蛋白质或其组合，其中所述人类受试者患有亨廷顿病或者有患亨廷顿病风险，以及

其中向所述人类受试者在对治疗或抑制所述人类受试者的亨廷顿病发作有效的条件下施

用所述药物。

2.如权利要求1所述的用途，其中所述至少一个基因或蛋白质是SOX10。

3.如权利要求1所述的用途，其中所述至少一个基因或蛋白质是MYRF。

4.如权利要求1所述的用途，其中所述至少一个基因或蛋白质是SOX10和MYRF。

5.如权利要求1-4任一项所述的用途，其中所述施用是使用大脑内递送、鞘内递送、鼻

内递送或通过直接输注到脑室中来进行的。

6.如权利要求1-5任一项所述的用途，其中所述治疗或抑制进一步包括：

向所述人类受试者施用人胶质祖细胞的制品。

7.如权利要求6所述的用途，其中所述人胶质祖细胞是星形细胞偏向的胶质祖细胞。

8.如权利要求6所述的用途，其中所述制品的胶质祖细胞是A2B5*、CD140a和/或CD44。

9.如权利要求6所述的用途，其中所述胶质祖细胞源自胎儿组织。

10.如权利要求6所述的用途，其中所述胶质祖细胞源自胚胎干细胞。

11.如权利要求6所述的用途，其中所述胶质祖细胞源自诱导的多能干细胞。

12.如权利要求6-11任一项所述的用途，其中向所述人类受试者的纹状体、前脑、脑干

和/或小脑施用所述人胶质祖细胞的制品。

13.如权利要求1-12任一项所述的用途，其中亨廷顿病被治疗。

14.如权利要求1-12任一项所述的用途，其中所述亨廷顿病的发作被抑制。

15.如权利要求1-12任一项所述的用途，其中所述一种或多种调节剂是激动剂。

16.如权利要求1-15任一项所述的用途，其中所述一种或多种调节剂选自由以下组成

的组：

a)核酸分子；

b)肽；以及

c)小分子。

17.如权利要求