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《药品真实世界医保综合价值评价系列指南(试行)》

一、总则

（一）目的

为规范药品真实世界医保综合价值评价工作，依托全国统一医保信息平台和多源真实世界数据资源，科学评估药品的临床价值、经济性、创新性及医保适配性，为基本医疗保险用药管理、医保目录调整、谈判续约等核心决策提供客观循证依据，保障医保基金安全高效使用，维护参保患者合法权益，制定本指南。

（二）依据

依据《中华人民共和国社会保险法》《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号）《国家医疗保障局关于建立完善职工基本医疗保险门诊共济保障机制的指导意见》及国家医保局药品准入、目录调整相关规定制定。

（三）适用范围

本指南适用于国家和省级层面开展的药品真实世界医保综合价值评价，涵盖：拟纳入基本医疗保险用药范围的药品；医保目录内药品的续约评估；因临床证据更新、安全性风险或医保管理需求启动的专项评价。评价对象包括化学药品、中成药、生物制品及中药配方颗粒。

（四）评价原则

1.患者中心原则：优先保障参保患者的核心临床需求与健康权益，重点评价药品对患者生存质量、功能状态的改善作用。

2.循证决策原则：以真实世界证据为核心，结合临床试验证据，确保评价结果的科学性与客观性。

3.权重导向原则：突出临床价值核心地位（权重40%），兼顾经济性（25%）、创新性（15%）、医保适配性（10%）、真实世界证据支持度（10%），建立差异化指标权重体系。

4.动态调整原则：根据医药技术发展、医保管理需求、真实世界证据积累，每2年更新1次评价指标与权重。

5.公开透明原则：评价流程、指标体系、结果应用全过程公开，接受社会监督与异议申诉。

二、评价指标体系

本体系采用“维度-指标-评分规则”三级结构，所有指标均基于真实世界数据量化评分，满分100分。

（一）临床价值（权重40%）

二级指标

权重

三级指标及评分规则

核心临床获益

20%

1.相对风险降低率（RRR）：RRR≥20%得100分，10%-20%得80分，5%-10%得60分，5%得30分；

2.绝对风险降低率（ARR）：ARR≥5%得100分，2%-5%得80分，1%-2%得60分，1%得30分；

3.OS/PFS延长时间：≥6个月得100分，3-6个月得80分，1-3个月得60分，1个月得30分

安全性

10%

1.严重不良反应发生率（SAE）：2%得100分，2%-5%得80分，5%-10%得60分，≥10%得30分；

2.不良反应停药率：1%得100分，1%-3%得80分，3%-5%得60分，≥5%得30分

患者报告结局（PRO）

5%

1.EQ-5D生存质量评分：较基线提升≥20%得100分，10%-20%得80分，5%-10%得60分，5%得30分；

2.疾病症状缓解率：≥80%得100分，60%-80%得80分，40%-60%得60分，40%得30分

临床指南适配性

5%

纳入WHO/国家级指南一线推荐得100分，二线推荐得80分，三线推荐得60分，未被推荐得30分

二级指标

权重

三级指标及评分规则

增量成本效果比（ICER）

15%

ICER1倍全国人均GDP得100分，1-2倍得80分，2-3倍得60分，≥3倍得30分（采用评价当年国家统计局数据）

预算影响分析（BIA）

5%

年度新增基金支出占统筹区医保基金支出比例：0.5%得100分，0.5%-1%得80分，1%-2%得60分，≥2%得30分

患者自付负担

5%

医保报销后自付比例：20%得100分，20%-30%得80分，30%-40%得60分，≥40%得30分

二级指标

权重

三级指标及评分规则

药物创新层级

10%

1.NMPA突破性治疗/附条件批准First-in-class得100分；

2.Best-in-class改良型新药得80分；

3.仿制药/生物类似药得60分；

4.未纳入创新通道得30分

临床需求填补度

5%

填补罕见病/儿童用药/重大疾病无药空白得100分，填补现有治疗短板得80分，无需求填补得30分

二级指标

权重

三级指标及评分规则

基金承受适配性

5%

年治疗费用与统筹区人均可支配收入比：1倍得100分，1-2倍得80分，2-3倍得60分，≥3倍得30分

保障范围契合度

5%

适应症完全覆盖医保重点保障领域（慢特病、重大疾病、儿童疾病）得100分，部分覆盖得80分，未覆盖得30分

二级指标

权重

三级指标及评分规则

证据来源多样性

4%

同时纳入医保大数据+多中心HIS+不良反应监测数据得100分，2类数据源得80分，1类得60分，无证据得30分

样本量与代表性

3%

真实世界样本量≥10000例且覆盖≥3省份得100分，5000-10000例覆盖2省份得80分，1000-5000例覆盖1省份得60