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地中海贫血治疗知情同意书

患者姓名：__________性别：____年龄：____病案号：__________

一、疾病说明

地中海贫血（Thalassemia）是一种由珠蛋白基因缺陷引起的遗传性溶血性贫血，根据基因缺陷类型分为α型、β型等；根据病情严重程度分为轻型、中间型和重型。重型地中海贫血患儿常在出生后3～6个月开始出现进行性贫血，表现为面色苍白、肝脾肿大、生长发育迟缓、骨骼改变等；若不规范治疗，多数在幼年期因贫血、感染、心力衰竭等死亡。中间型贫血则症状轻重不等，部分患者需间断输血，贫血、黄疸、脾大及铁过载相关损害是主要问题。

二、治疗目的与原则

目前地中海贫血尚无普及于所有患者的根治性口服药物，治疗原则是：

1.维持有效血红蛋白水平，保证生长发育与正常器官功能；

2.抑制无效造血与髓外造血，减轻脾脏肿大及骨骼改变；

3.长期规范输血联合去铁治疗，防治铁过载对心脏、肝脏、内分泌腺等器官的损害；

4.符合条件的患者可考虑造血干细胞移植，以期根治。

您（或您孩子）的治疗方案需根据基因分型、临床表型、年龄、器官功能及供者情况个体化制定。

三、输血治疗

1.输血目的：补充红细胞，维持血红蛋白在安全水平。重型β地中海贫血建议血红蛋白低于9～10g/dL时开始规律输血，每次输注浓缩红细胞10～15mL/kg，每2～5周一次，维持血红蛋白不低于9～10g/dL。中间型患者仅在贫血症