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血栓性血小板减少性紫癜指南（2026）

一、定义与流行病学

血栓性血小板减少性紫癜（ThromboticThrombocytopenicPurpura,TTP）是一种以微血管病性溶血性贫血、血小板减少为核心表现的血栓性微血管病（ThromboticMicroangiopathy,TMA），其核心发病机制为血管性血友病因子裂解酶（ADAMTS13）活性严重缺乏（10%），导致超大分子血管性血友病因子（UL-vWF）在微循环聚集，诱导血小板粘附聚集形成微血栓，造成器官微循环灌注障碍、红细胞机械性破坏。

根据病因将TTP分为遗传性TTP（cTTP，约占5%~10%）和获得性TTP（aTTP，占90%~95%）：遗传性TTP为ADAMTS13基因复合杂合或纯合突变导致酶活性先天缺乏；获得性TTP绝大多数为自身抗体介导ADAMTS13活性抑制（即免疫性TTP），极少数为其他继发性因素（感染、恶性肿瘤、药物、自身免疫病、造血干细胞移植等）诱发。

2025年全球多中心注册研究数据显示，免疫性TTP年发病率为（4.0~5.6）/百万人群，中位发病年龄为37岁，女性发病率为男性的1.8倍，育龄期女性占女性患者的62%；遗传性TTP发病更早，80%的患者在20岁前出现首次发作，欧美人群携带ADAMTS13致病突变的概率为1/1500，纯合/复合杂合突变发病率约1/100万。我国2023-20