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全球干细胞产品现状及发展趋势 2012年，发表了英国生物学和医学奖，并授予了英国生物学约翰格登和日本细胞研究所所长史尚赫姆。两位科学家取得的成果都与诱导多功能干细胞相关, 作为医学界的“万能细胞”, 干细胞市场发展潜力巨大。在我国, 国务院也将基因重组治疗性抗体、多肽类药物合成、干细胞治疗、基因治疗、转化医学等纳入“十二五”国家战略性新兴产业生物医药发展蓝图的重点。鉴于此, 本文将对全球干细胞产品现状和发展趋势做一些介绍。 1968年, Gatti应用骨髓移植 (BMT) 成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者, 从而开启了干细胞 (SCs) 在医学上的应用之门。直到今天, 骨髓移植仍然用于治疗癌症和遗传性血液疾病, 只是采集造血干细胞的来源越来越多地集中在外周血造血干细胞和脐带血干细胞, 使用骨髓干细胞移植的比例在不断下降。目前, 全球每年大约有6万例骨髓移植手术 (其中大约3.5万例使用自体造血干细胞, 剩下的大约2.5万例使用异基因造血干细胞进行移植) 。除骨髓移植外, 近期期望最高的干细胞疗法来自多能间充质干细胞 (MSCs) , 长远期望来自于多能胚胎干细胞 (ESCs) 和诱导性多能干细胞 (i PSCs) 。目前市面上使用的和在研的大多数干细胞产品的细胞来源为多能MSCs。 1 药物、流体药药和培养基 目前, 仅有三个获批的干细胞药物上市, 且它们都由韩国FDA批准, 它们分别是FCB-Pharmicell公司的Hearticellgram-AMI, 该干细胞药物是一种自体MSC产品, 通过注射到冠状动脉治疗急性心肌梗死, 该产品最初于2011年7月在韩国获批。Anterogen公司用于治疗肛瘘的Cuepistem于2012年1月在韩国获批, Cupistem是自体MSC产品, 目前支持该产品获批的完整的临床数据还未公布。另外一个干细胞药物为Medi-post公司的Caristem, 用于治疗软骨损伤和骨关节炎, 于2012年1月在韩国获得批准, Caritistem是一种异体基因成体干细胞产品。全球获批的干细胞药物和产品详情见表1。 2 体外受精细胞治疗 表2总结了目前处于临床中后期的干细胞产品和干细胞在研药物, 其中Gamida Cell公司的Stem Ex是一种异体基因干细胞产品, 由于干细胞采集来源来自脐带血, 所以也被誉为“从架子上拿下来” (也被翻译为即取即用) 的治疗, Stem Ex将代替BMT用于白血病和淋巴瘤的治疗。除Stem EX为“即取即用”干细胞疗法产品外, Mesoblaste公司的MPC也属于该疗法的产品。 除了在研的多能间充质干细胞来源的干细胞疗法产品之外, 胚胎干细胞 (ESC) 在过去一直备受媒体关注。然而该领域却面临多重障碍。在美国由于联邦资金的限制, 胚胎干细胞研发代表公司Geron在2011年放弃了首个ESC试验。同时, 在欧洲Brüstle与Greenpeace诉讼案中所涉及到人类胚胎干细胞专利问题威胁到了人体胚胎干细胞在欧洲的专利权。但是全球对于ESC研究的热忱仍然继续, 这其中包括UCL大学与辉瑞公司, 以及Advanced Cell Technology在胚胎干细胞用于肾脏疾病中的发现, 此外老年性黄斑变性 (AMD) 也将是ESC研究的一个重要的目标。早期研究显示, 植入胚胎干细胞后AMD患者的感光损伤可以逆转。 ESC获批还需要很长一段时间, 但对于干细胞衍生产品的开发, 不论是胚胎干细胞或诱导式多能性干细胞 (i PSC) , 还是由骨髓、脐带血或外围血所取得的医疗用干细胞, 都会进入细胞治疗的实际临床应用阶段。如现在已有相当成功的树突细胞 (Dendritic cell, DC) , cytokine induced killer-DC (CIK-DC) 等细胞治疗的研究, 未来临床可应用在糖尿病、多发性硬化症 (ALS) 、心肌梗死、老年痴呆症、帕金森症、脊髓损伤、癌症的治疗。但未来干细胞的研究更应了解干细胞产生的分子机制及建立符合临床应用标准的干细胞库, 最主要的是安全考虑 (避免产生癌症干细胞) 。 3 干预治疗新产品 根据Visiongain提供的市场调研数据:2011年干细胞疗法的市场份额达27亿美元, 市场主要由骨髓干细胞移植 (BMT) 构成。同时, 干细胞银行和配套产品的市场份额达26亿美元。干细胞疗法正处于大规模深度产业化的黎明阶段, 各种颠覆性技术陆续突破, 各种产业化尝试如雨后春笋。预计到2016年, 市场份额将达88亿美元 (2011~2016年的年复合增长率为10.6%) 。干细胞疗法领域的投资正在增加, 尽管其中大部分的收益还相对隐蔽。其中最令人瞩目的是辉瑞公司和Athersys公司的高调合作, 其合作里程碑费用就高达1.05亿美