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2026年药物临床试验方案设计与实施规范

所有在中华人民共和国境内开展的Ⅰ至Ⅳ期药物临床试验，包括生物等效性试验、罕见病用药、细胞与基因治疗、放射性药物等前沿疗法临床试验均需严格遵循本规范要求，境外申办方在境内开展的国际多中心临床试验需同时符合本规范及国际人用药品注册技术协调会相关指导原则，且不得低于本规范设定的最低要求。方案设计阶段需嵌入全流程伦理风险研判模块，每个试验节点对应可量化的风险阈值，其中Ⅰ期健康受试者试验不良事件发生率超过3%需立即启动试验暂停评估，细胞治疗产品预存免疫风险筛查覆盖率必须达到100%，纳入排除标准不得设置非科学性的性别、民族、残障人士准入限制，除非药物适应症明确限定特定人群，否则育龄期人群纳入占比不得低于同适应症流行病学性别分布的90%，罕见病用药纳入标准确需放宽的要在方案中附具充分科学依据，且需经过伦理委员会罕见病专项审查组独立审查通过。样本量设计需同时兼顾统计学显著性与临床意义阈值，例如抗肿瘤药物客观缓解率提升阈值设定为5%的，需提供同靶点已上市药物近3年公开的临床疗效数据作为参照，罕见病、儿童罕见病用药可采用适应性设计，预设期中分析节点与样本量调整规则，期中分析揭盲需由独立数据监查委员会全程操作，申办方、研究者、受试者均需保持盲态，仅在受试者出现危及生命的紧急情况时可启动破盲流程，破盲需留下完整书面记录，24小时内同步报备伦理委员会与属地省级药品