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异基因造血干细胞移植指南（2026）

一、适应证更新

异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）仍是目前唯一可能治愈多种血液系统恶性肿瘤、部分遗传性血液疾病及原发性免疫缺陷病的根治性手段，2026版指南基于近3年全球多中心大样本临床试验数据，对适应证进行分层更新：

（一）血液系统恶性肿瘤

1.急性髓系白血病（AML）

低危组：年龄60岁，经1~2疗程诱导化疗达完全缓解（CR）后合并微小残留病（MRD）阳性（多参数流式细胞术检测≥0.1%），或首次完全缓解（CR1）后巩固治疗中MRD转阳者，推荐优先行Allo-HSCT，该推荐基于2025年BEATAML协作组1267例低危AML数据：Allo-HSCT组5年无事件生存（EFS）率为68.2%，显著高于化疗组的42.1%（P0.001）。

中高危组：无论MRD状态，CR1期均推荐Allo-HSCT；未达CR1的原发耐药AML，年龄70岁、体能状态评分ECOG≤2分者，经桥接治疗降低肿瘤负荷后，推荐行Allo-HSCT，2024年欧洲血液学协会（EHA）登记数据显示，原发耐药AML移植后2年总生存（OS）率可达31.4%，显著高于挽救化疗的10.8%。

继发AML/治疗相关AML：年龄75岁、无严重脏器合并症者，均推荐Allo-HSCT，此类患者移植后3年OS率可达40.2%，显著低于初诊AML的52.7%，但优于非移植治疗的12