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疾病预后分析与临床试验

?一、疾病预后分析

当疾病被确诊后，患者及其家属会急切地关注该病是否有危险，能否治愈，复发的可能性有多大，经治疗长期存活后是否会有后遗症，如有后遗症是否影响生活质量，如不能治愈可能存活多长时间，哪些因素将影响患者的存活时间等。为了正确回答患者及家属关心的问题，临床医生迫切需要对疾病的未来发展过程和不同结局（痊愈、复发、恶化、伤残和死亡等）作出事先估计。临床医生要回答上述问题，单靠日常的诊疗经验是不够的，还要以较大的患者群体作为研究对象，探索不同疾病的预后及其影响因素。

疾病预后分析具有重要的临床意义，其包括：

1.了解疾病的发展趋势和后果，帮助临床医生做出正确的治疗决策。

2.了解影响疾病预后的相关因素，通过干预相关因素，改变疾病的结局。

预后分析设计关键点

（1）在临床诊疗实践中提出研究问题，明确研究目的。

（2）选择有代表性的研究人群，是研究结论外推的关键。

（3）根据研究目的和疾病特点选择客观、特异、有明确判定标准的预后评价指标。

（4）随访观察足够长的时间，保证足够多的研究对象出现预期的终点事件。

（5）采取多种措施减少失访率，保证研究结果的真实性和可靠性。

（6）针对研究资料特点，选择合适的数据分析方法。

（7）在研究设计、实施和资料分析各个环节，采取各种措施减少偏倚的影响。

（一）疾病预后研究的策略

在疾病发展过程中，因受到各种临床诊疗措施的干预，疾病的结局可以发生改变，因此临床医生如果根据疾病的预后研究结果，提前预估相关因素对疾病结局的影响，给予正确的干预和治疗决策，将极大改善患者的预后和生存质量。本章以胃癌患者为例介绍疾病预后分析的总体思路。

案例一

吕某，男，60岁。因“上腹部胀痛5个月，加重2周”入院。患者自述3个月前无明显诱因出现上腹不适，伴恶心呕吐，反酸、嗳气，未予以系统治疗。近2周上述症状明显加重，食欲欠佳，体重减轻2kg。入院后，胃CT二期增强扫描+多平面重组影像检查显示：胃体后壁占位性病变，伴胃小弯多发淋巴结肿大。上消化道胃镜检查可见3cm×4cm大小溃疡型肿物，病理活检结果为低分化腺癌。行正电子发射计算机断层显像仪（positronemissiontomography/computedtomography，PET/CT）检查，未发现其他部位有转移病灶。结合患者临床表现和辅助检查结果诊断为胃癌。确定诊断后，患者和家属迫切需要了解的是，胃癌目前有什么治疗方法，这个患者的情况适宜选择何种治疗方法？如行胃癌手术治疗后，患者及家属将继续关心的问题是，术后是否需要接受化疗和放疗？胃癌会不会复发？多长时间后会复发？还能存活多长时间？以上问题，都涉及胃癌的长期预后问题。要回答这些问题，需要以较大胃癌患者群体为观察对象，研究胃癌的预后及影响因素。

【问题1】

临床医生选择治疗方法的依据？

思路：临床医生一般会依据各种疾病的临床实践指南选择治疗方法。这些诊疗指南都是建立在国内外多项大型疾病预后研究证据的基础上，由来自专业团队、各学科的专家和主要相关团体的代表，经过系统评价后共同制定的。根据国家卫生和计划生育委员会公布的胃癌规范化诊疗指南（2011年版），本例患者经过影像和内镜检查，肿块局限，未包绕大血管和神经，有明确病理诊断，诊断为低分化腺癌，PET/CT检查回报无远处转移。根据诊断与治疗流程图（图3-1），肿瘤诊断明确，可完全切除，因此需选择以手术治疗为主的综合治疗手段。与家属沟通后决定先进行胃癌根治性切除手术，术后给予化疗。术后病理回报为低分化管状腺癌，临床分期为T?3?N?1?M?0?期。

图3-1胃癌的诊断与治疗流程

知识点

临床实践指南

临床实践指南（clinicalpracticeguideline，CPG）能帮助临床医师将预后研究证据转化为最好的临床实践。目前我国在积极制定和推广临床实践指南，以临床指南为依据规范当前的医疗卫生服务。遵循高质量的诊疗指南可以降低临床实践的不一致性，减少不同医疗机构之间和不同临床医师之间的医疗水平的差异，避免不必要的诊断试验，防止采用无效甚至有害的治疗手段，使患者得到经济有效的治疗。

【问题2】

对包括胃癌在内的恶性肿瘤进行预后评价时经常使用的指标是什么？

思路1：以率的指标进行评价

率指的是某段时间内，出现某种结局的患者占全部患者的比例。常用的指标有治愈率、缓解率、病死率、生存率、复发率和致残率等。治愈率和病死率常用于病程较短，短期即可治愈或发生死亡的疾病。缓解率、生存率、复发率和致残率常用于病程长而又不易治愈的疾病。

率的指标计算时，可以计算累积率，也可以计算人时率（person-timerate）。累积率以研究开始时纳入的全部对象作为分母，新出现某种结局的对象作为分子计算的率，如5年累积复发率。如果研究观察时间较长，研究对象不断