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最新：血液系统疾病超说明书适应证用药辽宁省专家共识2023（完整版）

摘要：随着分子学检测技术的不断发展，血液系统疾病的诊断率持续上升。

血液系统疾病尤其是恶性血液病的药物治疗也随之飞速发展，使得越来越

多的患者临床获益。血液系统疾病的规范诊疗以及合理用药，尤其是新型

免疫治疗和靶向治疗药物受到临床医生和患者的广泛关注。超药品说明书

用药在临床实践中普遍存在。2022年3月起施行的«中华人民共和国医

师法〉〉为我国临床医生超药品说明书用药提供了法律依据。«血液系统疾

病超说明书适应证用药辽宁省专家共识(2023版）〉〉整理了血液系统疾病

化疗药、靶向药和支持治疗的超说明书用药目录。根据专家组制定的循证

评价方法，通过查阅文献、证据质量评价分级、专家论证等过程凝练完成，

以期为临床用药提供循证支持和参考。

关键词：超说明书用药；血液系统疾病；共识

药品说明书是指导临床正确使用药品的技术性资料，包括药理学、毒理学、

药效学等药品安全性、有效性的科学数据和结论，具有法律的约束性和临

床适用性。说明书的修订需要药物临床试验的支撑，但由千药物临床试验

周期长的原因，导致部分药品说明书的适应证、用法用益等信息严重滞后

千临床，特别是一些抗肿瘤药物具有较高级别循证医学证据的用法未能及

时写入药品说明书。超说明书用药，是指经国家药品监督管理部门批准的

药品说明书中未包含的药物使用方式，包括：适应证、剂矗、给药频率或

持续时间、给药方式和适应人群等[1]。超说明书用药广泛存在，一项对美

国全科诊所常用药物的审查结果显示，约有21％的处方存在超说明书用药

情况[2]。

统计显示，国内部分医院门或急诊超说明书用药处方占比在

9.4基2008—200年医疗保险数据的回顾性研

0%~25.5%[3-]。千我国1

0%

究显示，在1~61％的肿瘤病例中存在抗肿瘤药物超说明书用药的情况

[5]。抗肿瘤药物的毒副反应较大且价格较高，若在没有专业指导的情况下

进行超说明书用药，可能会出现法律、经济及安全性问题。美国、日本、

德国、意大利等多个国家已立法允许一定范围内的超说明书用药，我国千

2022年3月起施行的«中华人民共和国医师法〉〉中规定”在尚无有效或

者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用

药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗”[6]。

近年来我国癌症发病率和死亡率持续上升，规范新的抗肿瘤药物和抗肿瘤

疗法非常必要。国家卫健委发布并千2021年3月1日起施行的«抗肿瘤

药物临床应用管理办法（试行）〉〉以及2021年12月由国家医政局和卫健

委共同发布的«新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2021年版）〉〉中规定：

“医疗机构应当遵循诊疗规范、临床诊疗指南、临床路径和药品说明书等，

合理使用抗肿瘤药物”[7-8]。在尚无更好治疗手段等特殊情况下，应当制

订相应管理制度、技术规范，对药品说明书中未明确但具有循证医学证据

的药品用法进行严格管理。特殊情况下抗肿瘤药物使用采纳的循证医学证

据，依次是其他国家或地区药品说明书中已注明的用法，国际权威学协会

或组织发布的诊疗规范、临床诊疗指南，国家级学会、协会发布的诊疗规

范、临床诊疗指南和临床路径等。我国虽有超说明书用药的相关立法，但

具体操作细则仍缺少明确规定。特别是在血液系统疾病的超说明书用药方

面，国内外均没有专门的规定、指南和共识。

1、研究方法

1.1证据查询以我国国家食品药品监督管理局批准的药品说明书为依

据，查询美国、欧洲，日本等国外的药品说明书，同时查询药智数据库、

Update数据库、Micromedex等数据库及美国国立综合癌症网络(NCCN)

指南、美国临床肿瘤学会(ASCO)指南、中国临床肿瘤学会