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以体制机制改革促进生物医药产业创新发展

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《决定》涉及生物医药的重要表述

《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》（以下简称《决定》）针对生物医药发展治理、产业链供应链安全、创新发展机制等方面做了重要部署，具体有三处直接涉及生物医药领域。一是在第8条健全因地制宜发展新质生产力体制机制方面，提出要完善推动生物医药等战略性产业发展政策和治理体系。二是在第12条健全提升产业链供应链韧性和安全水平制度方面，提出抓紧打造自主可控的产业链供应链，健全强化医疗装备等重点产业链发展体制机制，全链条推进技术攻关、成果应用。三是在第45条深化医药卫生体制改革方面，提出健全支持创新药和医疗器械发展机制，完善中医药传承创新发展机制。

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我国生物医药逐步走向高质量发展

一是我国已经成为全球第二大医药市场。2023年，我国规模以上医药工业企业实现营业收入29552.5亿元，我国医疗器械流通市场规模达1.36万亿元。二是我国新药研发数量全球第二。自2011年到2023年底，我国批准上市的创新药510个品种，其中本土企业创新占三分之一。全球范围在临床研究状态的药物13537款，中国企业原研或者参与开发的4774款，占全球35%，仅次于美国，居全球第二位。三是生物医药研发质量达到国际先进水平。2020年至2023年，我国医药企业对外授权许可项目的交易金额逐年上涨，分别为78.91亿美元、156.76亿美元、311.51亿美元、472.67亿美元，其中单笔超10亿美元的交易达6项，涵盖抗体药物、抗体偶联药物等领域。四是形成了一批重要产业集聚区。张江高新技术产业开发区、中关村科技园区、苏州工业园区、广州经济开发区等一批生物医药产业园区发展壮大，集聚培育了一批优质生物医药企业。

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生物医药创新发展仍面临挑战

（一）适应精准医疗发展的机制缺失

随着个性化医疗和精准医疗的快速发展，基因检测、细胞治疗等新技术、新产品、新手段不断涌现，但是目前我国针对精准医疗的监管和审评制度尚未完善，对一些创新型企业发展带来了困扰。一方面，目前细胞治疗、免疫治疗等个体化技术的评价和审评审批方法依然套用过去化学药的传统方式，而细胞治疗中个体微环境存在较大的动态差异性，沿用过去审批和评价方式将难以推动相关临床试验。另一方面，根据相关要求，一些个体化治疗临床试验需要做完一例并完成安全评估后，方能开展第二例临床试验，将大大增加新产品上市周期。

（二）特殊病种创新药上市流程繁琐

罕见病药物的可及性是罕见病患者面临的最大问题，罕见病药物的研发与上市越来越受到重视。我国正在努力推动罕见病治疗药物上市，根据国家药监局数据显示，我国2022年批准上市3个罕见病药物，2023年批准45个罕见病药物，2024年前五个月已经批准24个罕见病药物，上市药物数量呈现大幅增加。但是，相比国际先进国际，我国在罕见病上市注册方面还处于跟随模仿，罕见病药的上市流程比较复杂，要求必须在美国等先进国家申报并批准后，国内相关部门再批复上市。导致我国罕见病创新药研发团队必须到美国寻求合作伙伴，从美国开始申请、完成批复，再回国上市。

（三）部分核心关键环节严重依赖进口

与欧美等发达国家相比，目前我国在高端医疗器械方面仍存在较大差距，特别是核心关键零部件供给不足已经成为制约我国医疗器械国产化、高端化发展的突出短板。如，在IVD的诊断酶/辅酶国产化率仅15%，医学影像设备的小型非球面光学元件国产化率仅5%，心脏起搏器国产化率仅5%等。针对高端医疗器械学科交叉多、技术体系复杂、技术门槛高等特点，亟需建立多种创新要素、多套技术体系相互融合的协同创新模式，推动产业核心关键环节实现突破。

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推动我国生物医药创新发展的建议

（一）健全创新药发展体制机制，完善适应精准医疗发展的审评机制

一是加快推进LDT模式。针对靶向治疗、基因治疗、罕见病诊疗等所需要的检测项目种类多、数量少、研发成本高、审批流程长的特点，积极推动实验室自建检测方法（LDT）体外诊断试剂试点建设。鼓励有条件的医疗机构联合LDT领域重点企业，探索形成可复制、可推广的医疗机构自制试剂质量管理体系和内部审查制度，在自制试剂品种挑选、研发、制备、使用全过程，开展相应风险监测和评估，加强各环节监管衔接。二是优化细胞治疗领域的监管模式。推动在再生医学、细胞治疗等领域立法工作，完善行业的相关规则标准。探索在大湾区、长三角、成渝等区域设立试点，推动细胞治疗相关临床应用。探索建立细胞治疗相关的评价指标、评价路径和管理制度规范，建立健全“事前、事中、事后”全过程全方位的监管体系。

（二）完善生物医药治理体系，加快特殊病种创新药注册上市流程

一是加大对特殊病种创新药的研发和上市注册支持。针对区域特有罕见病在国际上研究较少，但是我国却比较普遍的特点，加大对