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儿童肾病综合征治疗指南

本指南结合2025年KDIGO儿童肾病综合征管理临床实践指南、中华医学会儿科学分会肾脏病学组相关循证指南及最新临床研究成果制定，旨在为临床医师提供科学、规范且可操作的儿童肾病综合征诊疗方案。指南聚焦原发性肾病综合征（占儿童肾病综合征90%以上），同时兼顾继发性与先天性类型的核心诊疗要点，内容涵盖疾病概述、诊断流程、治疗方案、并发症管理、护理与随访等关键环节，适用于各级医疗机构儿科及肾内科医师参考。诊疗过程中需严格遵循个体化原则，结合患儿年龄、病情严重程度、病理类型及治疗反应动态调整方案，同时重视患儿家庭的健康宣教与心理支持。

一、概述

儿童肾病综合征是一组因肾小球滤过膜通透性增加，导致血浆内大量蛋白质从尿中丢失的临床综合征，核心临床表现为大量蛋白尿、低蛋白血症、高脂血症及水肿，其中大量蛋白尿与低蛋白血症为诊断必备条件。该病是儿童期最常见的肾小球疾病，发病率仅次于急性肾炎，全球范围内年发病率约2-4/10万，患病率达16/10万，我国部分地区统计显示其占儿科住院泌尿系疾病患儿的21%-31%。

从病因分类来看，儿童肾病综合征主要分为三类：原发性、继发性和先天性。原发性病因尚不明确，可能与遗传、人种、环境及免疫功能紊乱相关；继发性多由其他疾病诱发，常见关联疾病包括过敏性紫癜性肾炎、系统性红斑狼疮性肾炎、乙肝病毒相关性肾炎等；先天性则与基因异常相关，多在婴幼儿期发病。发病年龄以学龄前儿童为主，3-5岁为发病高峰，男女患病比例约为3.7∶1。

疾病的病理生理核心是肾小球滤过屏障损伤，包括电荷屏障与结构屏障破坏，分别导致选择性与非选择性蛋白尿。大量蛋白尿丢失后，会继发一系列病理生理改变：肝脏合成脂蛋白增加且排泄减少引发高脂血症；血浆白蛋白水平下降导致血浆胶体渗透压降低，进而诱发水钠潴留与水肿；免疫球蛋白及补体成分丢失则导致患儿免疫功能低下，易发生感染；抗凝血酶Ⅲ丢失及凝血因子异常激活会导致高凝状态，增加血栓栓塞风险。

儿童肾病综合征的预后主要取决于病理类型与激素治疗反应。其中微小病变型肾病占儿童原发性病例的85%以上，对激素治疗敏感，预后相对较好；局灶节段性肾小球硬化则预后较差，部分患儿可能进展为慢性肾脏病。疾病复发率较高，76%-93%的患儿在治疗后会出现复发，其中45%-50%表现为频复发或激素依赖，长期反复治疗可能导致生长迟缓、骨质疏松等并发症，需重点关注。

二、诊断要点

儿童肾病综合征的诊断需遵循“临床诊断-分型诊断-病因诊断-病理诊断”的递进流程，结合临床表现、实验室检查及特殊检查结果综合判断，避免漏诊与误诊。

（一）临床诊断标准

满足以下四项核心指标，其中前两项为必备条件：一是大量蛋白尿，定义为1周内3次尿蛋白定性（+++）-（++++），或随机/晨尿尿蛋白/肌酐（mg/mg）≥2.0，或24小时尿蛋白定量≥50mg/（kg·d）；二是低蛋白血症，血浆白蛋白浓度＜25g/L；三是高脂血症，血浆胆固醇＞5.7mmol/L；四是不同程度水肿，多始于眼睑，逐渐蔓延至全身，呈凹陷性，严重者可出现腹腔积液、胸腔积液。

需注意，部分患儿可能出现短暂镜下血尿（约15%），无并发症时一般无肉眼血尿；多数患儿血压正常，少数可出现轻度高血压，需排除激素等药物影响。

（二）分型诊断

分型诊断是制定治疗方案的关键，主要包括临床分型、激素反应分型及复发情况分型。

临床分型分为单纯型与肾炎型。单纯型仅具备上述核心临床表现，无其他额外症状；肾炎型除核心表现外，还需满足以下一项或多项：2周内3次以上离心尿检红细胞≥10个/高倍镜视野，且证实为肾小球源性血尿；反复或持续高血压（学龄儿童≥130/90mmHg，学龄前儿童≥120/80mmHg），排除药物因素；肾功能不全，排除血容量不足等诱因；持续低补体血症。

激素反应分型需结合标准剂量激素治疗效果判断：激素敏感型指足量泼尼松/泼尼松龙治疗≤4周尿蛋白转阴；迟缓解型激素敏感型指治疗4-6周内达到完全缓解；激素耐药型指足量激素治疗＞4周尿蛋白仍阳性，其中接受钙调磷酸酶抑制剂治疗6个月内达部分/完全缓解者为钙调磷酸酶抑制剂反应型，治疗至少6个月未达部分缓解者为抵抗型，使用2种不同作用机制激素替代疗法12个月仍未缓解者为多药耐药型；激素依赖型指对激素敏感，但连续两次减量或停药2周内复发。

复发情况分型分为频复发与非频复发：频复发指病程中半年内复发≥2次，或1年内复发≥3次；非频复发指半年内复发＜2次，或1年内复发＜3次。复发的定义为连续3天晨尿蛋白由阴性转为（+++）-（++++），或24小时尿蛋白定量≥50mg/（kg·d），或尿蛋白/肌酐（mg/mg）≥2.0。

（三）病因诊断

病因诊断需区分原发性、继发性与先天性。对于初发患儿，尤其是年长儿、临床表现不典型或激素治疗反应不佳者，需重点排查