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罕见病患者临床试验知情同意书

本文件旨在向您充分说明参与[疾病名称]（以下简称“本病”）临床试验的相关信息，帮助您自主决定是否参与。请您仔细阅读每一部分内容，如有任何疑问，可随时向研究医生或研究团队提问，直至完全理解。

一、试验背景与目的

本病是一种由[具体致病基因/病理机制，如“X染色体连锁隐性遗传导致的溶酶体酶缺乏”]引起的罕见病，全球发病率约为[具体数据，如“1/20万”]。目前临床主要采用[现有治疗方式，如“酶替代治疗（ERT）”]，但存在[现有治疗局限性，如“药物无法透过血脑屏障、长期使用后抗体产生导致疗效下降”]等问题，部分患者仍面临[疾病进展后果，如“进行性神经功能损伤、器官衰竭”]风险。

本试验为[试验分期，如“多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究”]，主要目的是评估[试验药物名称，如“注射用X蛋白”]在本病患者中的安全性和初步有效性；次要目的包括探索药物药代动力学特征、对[具体疗效指标，如“脑脊液神经节苷脂水平”“运动功能评分”]的影响，以及患者生活质量改善情况。

二、试验设计与流程

1.受试者分配：符合入组条件的受试者将按1:1比例随机分配至试验组或对照组。随机过程由独立统计人员完成，研究医生与您均无法提前知晓分组结果（双盲设计）。

2.干预措施：试验组每[间隔时间，如“4周”]接受1次[药物剂量，如“10mg/kg”]的试验药物静脉输注；对照组接受相同体积、相同输注方式的安慰剂（无治疗作用的模拟药物）。

3.研究周期：总周期约[具体时长，如“52周”]，包括：

-筛选期（约2周）：完成病史采集、体格检查、实验室检测（血常规、肝肾功能、炎症指标等）、[特殊检查，如“脑部MRI”“神经电生理检测”]等，确认符合入组标准；

-干预期（48周）：按分配方案接受输注，每[间隔时间，如“12周”]进行一次安全性评估（包括生命体征、实验室检查、不良事件记录）和有效性评估（如[具体量表，如“改良Rankin量表”“本病特异性功能评分”]评分、[生物标志物，如“血浆X酶活性”]检测）；

-随访期（2周）：最后一次输注后2周完成终末评估，确认无延迟发生的不良反应。

4.合并用药限制：试验期间需避免使用[明确影响试验药物的药物，如“免疫抑制剂”“CYP3A4强诱导剂”]，若因基础疾病需使用其他药物，需提前告知研究医生并记录。

三、您的权益与义务

权益部分：

-自愿参与与退出权：您可自主决定是否参与，无需任何理由随时退出试验（退出后不影响您在医院的常规诊疗）。若因试验相关损伤需治疗，研究方将承担合理医疗费用，并提供适当补偿。

-信息知情权：您有权了解试验的最新进展、任何可能影响参与决定的新信息（如发现药物新的安全风险），研究团队将通过书面或面谈形式及时告知。

-隐私保护权：您的个人信息（姓名、身份证号、联系方式等）将仅用于试验记录与报告，所有研究数据将进行匿名化处理（以编号代替身份信息），未经您书面同意，不向第三方披露（法律要求的除外）。

-补偿权：参与试验期间产生的[具体费用，如“往返医院的交通费用（按公共交通标准报销）”“因检查导致的误工补贴（按[当地最低日工资标准]计算）”]将由研究方承担。

义务部分：

-如实提供病史、用药史及其他健康相关信息，配合完成所有规定的检查与随访；

-按要求记录[如“每日症状日记”“药物输注后反应”]等内容，并在随访时提交研究医生；

-及时报告试验期间出现的任何不适（无论是否与试验药物相关），包括头痛、乏力、皮疹等轻微症状。

四、可能的风险与潜在受益

风险与不适：

尽管试验药物已通过临床前研究（动物实验显示[具体安全性结果，如“无明显器官毒性”]）和I期临床试验（健康受试者中未观察到严重不良反应），但仍可能出现以下风险：

-常见不良反应（发生率≥5%）：可能包括输注相关反应（如发热、寒战、皮疹，通常可通过减慢输注速度或使用抗组胺药物缓解）、轻度肝功能异常（表现为ALT/AST升高，多数为1-2级，停药后可逆）；

-少见但需警惕的不良反应（发生率1%-5%）：可能出现[具体风险，如“免疫原性反应（产生抗药物抗体，可能影响疗效）”“严重过敏反应（如喉头水肿、血压下降，需立即处理）”]；

-未知风险：由于本病患者群体特殊（如[具体病理特征，如“合并多器官功能损伤”]），可能出现未在健康受试者或其他疾病中观察到的不良反应，研究团队将密切监测并及时处理。

潜在受益：

-试验组受试者可能从试验药物中获得疗效，表现为[具体指标，如“血浆X酶活性提升≥30%”“6分钟步行距离增加≥50米”“本病特异性功能评分改善≥2分”]；