罕见病患者孤儿药使用+长期随访监测知情同意书.docxVIP

罕见病患者孤儿药使用+长期随访监测知情同意书

一、患者基本信息确认

患者姓名：__________性别：__________年龄：__________身份证号：__________联系方式：__________病案号：__________诊断：__________（具体罕见病名称，需与患者实际病情一致）

经治医师已向患者/监护人（以下简称“您”）充分说明当前病情及治疗选择，鉴于您所患疾病为罕见病（患病率≤_____/_____，需填写具体流行病学数据），目前国内外已获批的特异性治疗药物（即“孤儿药”）为__________（通用名/商品名），是针对该罕见病发病机制的靶向治疗药物。为保障您的治疗权益并规范用药安全，现需就该药物使用及后续长期随访监测相关事项进行充分告知，请您在完全理解以下内容后签署本同意书。

二、孤儿药基本信息与使用目的

1.药物背景：__________（药物通用名）由__________（研发机构）研发，于_____年_____月获得__________（药品监管机构，如国家药品监督管理局/NMPA）批准上市，适应症为__________（具体罕见病名称）。该药物通过__________（简要说明药理机制，如“抑制_____通路异常激活”“补充_____酶活性”等）发挥作用，是目前国内外指南/专家共识推荐的针对该罕见病的核心治疗手段之一。

2.使用目的：经评估，您目前处于疾病_____期（如“进展期”“稳定期”），存在__________（具体临床表现，如“进行性器官功能损伤”“严重代谢异常”），使用本药物的主要目的为：①缓解_____（具体症状，如“呼吸困难”“肌无力”）；②延缓_____（具体疾病进展，如“器官纤维化”“神经退行性病变”）；③改善_____（具体功能指标，如“肺功能FEV1值”“运动能力评分”）。需特别说明的是，由于罕见病患者个体差异大、临床数据有限，药物疗效可能存在个体差异，最终效果需结合随访监测结果综合评估。

三、潜在风险与不良反应

尽管本药物已通过监管部门审批，但受限于罕见病患者数量少、临床试验样本量小等因素，其长期安全性数据仍在持续收集阶段。使用本药物可能出现以下风险及不良反应（包括但不限于）：

1.常见不良反应（发生率≥5%）：

-轻度至中度：_____（如“恶心、呕吐”“皮疹”“乏力”），多为自限性，可通过对症处理（如“调整用药时间”“使用抗组胺药物”）缓解；

-中度至重度：_____（如“转氨酶升高”“血小板减少”），需暂停用药并监测指标，待恢复后评估是否继续使用。

2.严重不良反应（发生率＜5%但可能危及生命）：

-_____（如“严重过敏反应（血压下降、喉头水肿）”“间质性肺炎”“严重肝损伤”），可能需立即停药并采取急救措施（如“肾上腺素注射”“激素冲击治疗”）；

-_____（如“机会性感染”“药物相关性心肌病”），需在专科医生指导下进行长期监测与干预。

3.未知风险：由于罕见病临床研究的局限性，可能存在尚未被发现的不良反应，医疗机构将通过长期随访持续监测并及时向您反馈。

四、长期随访监测的具体安排

为动态评估药物疗效、监测不良反应并调整治疗方案，您需配合完成以下随访内容（具体方案可能根据个体情况调整）：

1.随访周期：

-初始阶段（用药后1-3个月）：每_____周随访1次；

-稳定阶段（用药3个月后）：每_____月随访1次；

-特殊情况（如出现不良反应、疗效不佳）：根据医生要求增加随访频率。

2.随访内容：

-临床评估：记录症状变化（如“疼痛评分”“活动能力”）、生命体征（血压、心率、血氧等）、体格检查（如“肝脾肿大情况”“神经系统体征”）；

-实验室检查：血常规、肝肾功能、凝血功能、药物浓度（如有需要）、_____（针对特定药物的特异性指标，如“肌酸激酶”“炎症因子”）；

-影像学/功能检查：_____（如“胸部CT”“心脏超声”“神经电生理检查”），评估靶器官受累程度；

-生活质量评估：通过_____（如“SF-36量表”“疾病特异性问卷”）了解药物对日常生活的影响。

3.随访方式：以门诊随访为主，必要时可通过电话、互联网医院平台（需经您同意）进行远程评估；所有检查结果将录入电子病历系统，由专人负责管理。

五、患者的权利与义务

1.您的权利：

-知情与选择：您有权要求经治医师以通俗易懂的方式解释本同意书内容，对不理解的部分可要求重复说明；在签署同意书前，您可随时拒绝使用该药物，且拒绝行为不影响其他常规治疗