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中国干细胞治疗临床应用指南（2025年版）

一、适用范围与定义

本规范适用于在中国境内开展的干细胞治疗临床应用活动，覆盖所有经国家卫生健康行政部门备案的干细胞临床研究项目转化应用阶段，以及符合循证医学证据支持的已获批干细胞治疗产品的临床使用。本规范中“干细胞治疗”指通过体外分离、纯化、培养、扩增或诱导分化等处理后，将干细胞回输或植入患者体内，以达到修复组织损伤、改善功能或治疗疾病目的的医疗技术。

干细胞治疗的临床应用仅限以下情形：一是已完成Ⅱ/Ⅲ期临床试验并通过国家药品监督管理部门（NMPA）审批的干细胞产品；二是经国家卫生健康行政部门备案的干细胞临床研究项目，在完成研究后通过综合评估，确认其安全性、有效性及质量可控性符合转化应用标准的；三是针对尚无有效治疗手段的急危重症或重大难治性疾病，在符合伦理原则且患者知情同意的前提下，基于已有的临床研究数据开展的拓展性使用（需按规定履行特殊审批程序）。

二、基本原则

（一）科学严谨原则。干细胞治疗的临床应用须以充分的基础研究和临床研究数据为支撑，遵循《干细胞临床研究管理办法（试行）》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》等规范性文件要求，禁止未经严格验证的技术进入临床。

（二）患者利益优先原则。治疗方案的制定需以患者健康权益为核心，充分评估风险-受益比，确保患者获得的潜在获益显著大于已知风险。对于可通过现有常规治